人工智能（AI）已不再是药物研发领域的未来愿景，而正在深刻改造研发的每个阶段——从揭示疾病生物学机制到优化临床试验设计。在《科学》期刊与阿斯利康联合制作的播客中，阿斯利康生物制药研发部首席数据科学家Jim Weatherall博士与斯坦福大学生物工程、遗传学与生物医学数据科学教授Russ Altman博士共同探讨了AI如何推动突破性疗法的发现与交付。双方强调，学术界与产业界的深度协作正成为加速创新的关键驱动力。
对话实录
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主持人Erika Berg：欢迎收听本期播客。当前有股变革性力量正在重塑生命科学领域——那就是科学与人工智能的融合。这种合作正在加速新疗法开发，使临床试验更高效，并扩大全球患者获得突破性药物的机会。但这一变革并非孤立发生，它由行业与学术界的合作推动。
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Jim Weatherall博士：AI几乎彻底改变了药物研发的每个环节。理解疾病生物学本质时，AI能发现隐藏模式；设计分子时，它能处理10^60量级的组合化学空间；临床试验阶段，它通过虚拟筛选大幅提高效率。我们已有80%的药物发现项目部署AI工具，例如利用强化学习生成满足稳定性、可合成性等要求的分子结构。
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Russ Altman教授：虽然药物研发成功率仍低于10%，但AI将显著提升这个比率。以转录组分析为例，AI能通过对比疾病与正常细胞的基因表达差异，精准识别潜在治疗靶点。它不仅是数据分析工具，更像能动态更新的统计模型，能预测分子扰动引发的连锁反应。
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主持人：AI如何处理历史数据？
Russ Altman：过去三十年积累的海量数据曾因分析手段不足而被忽视。现在基础模型能整合多源数据，让每条数据都为模型构建贡献价值。就像从俯瞰山峰到勘探全地形，AI让我们充分利用"数据冰山"的每一部分。
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主持人：能否举例说明AI在研发中的实际应用？
Jim Weatherall：在分子设计中，我们通过设定目标参数（如靶点亲和力），AI能在虚拟空间筛选出最优结构。就像让AI玩"化学围棋"，它会专注寻找满足条件的分子解决方案。
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主持人：AI成果何时能真正影响患者？
Jim Weatherall：AI已改变工作方式，比如经过生物医学优化的大语言模型每天提升科研效率。虽然尚未有完全AI生成的药物，但早期发现、临床设计等环节已广泛嵌入AI技术。
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主持人：学术界与产业界如何互补？
Russ Altman：学术界的长期探索与产业界的应用导向形成完美平衡。斯坦福与阿斯利康的合作机制包含联合委员会，双方科学家持续调整研究方向。这种深度合作培育了信任，使项目能应对更复杂挑战。
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主持人：合作模式有何创新？
Jim Weatherall：传统合作是项目制资助，新模式则是持续的战略联盟。通过联合实验室和人才互访，我们既发表学术成果，又解决实际研发难题。比如斯坦福年轻研究者为阿斯利康团队带来技术前沿视角，而产业经验反哺学术指导。
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主持人：伦理与安全如何保障？
Russ Altman：斯坦福以人为本人工智能研究院（HAI）要求所有项目进行伦理审查，要求研究人员预判系统潜在风险并提出缓解方案。这已纳入项目DNA，确保从设计初期就考虑公平性、透明度和患者安全。
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主持人：AI会取代医生吗？
Jim Weatherall：现阶段AI应被视为医疗助手。正确使用方式是医生、患者与AI辅助技术的三方协作。公众应保持谨慎乐观，既要防范虚假信息风险，也要积极参与AI医疗应用的讨论与监督。
专家简介
Jim Weatherall博士
阿斯利康生物制药研发部首席数据科学家，推动AI在药物研发的全面应用。主导创建多个跨行业AI联盟，包括DISRUPT-DS圆桌会议与剑桥医学人工智能中心。
Russ Altman教授
斯坦福大学生物医学数据科学先驱，研究聚焦AI驱动的药物作用机制解析，领导FDA支持的监管科学创新中心。美国国家医学院院士，国际计算生物学学会创始会员。
主持人Erika Berg博士
《科学》期刊定制出版部主任编辑，曾任《化学会品牌实验室》主编，专注科学传播与医药健康领域深度报道。
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