研究人员发现一组现有药物可能对阿尔茨海默病具有未被开发的潜力。这项研究通过重新利用已知安全的药物，为新疗法开发提供了更快速的路径，为未来临床试验带来引人深思的可能性。
一项全球专家评审已确定带状疱疹疫苗和两种现有药物为针对阿尔茨海默病重定位的领先候选药物。
这项新研究重点介绍了三种已获批药物，它们可能被重新用于治疗或预防阿尔茨海默病。
该研究由阿尔茨海默病协会资助，埃克塞特大学主导，近期发表在《阿尔茨海默病研究与治疗》期刊上。研究结果指出带状疱疹疫苗（Zostavax）是最有前景的重定位候选药物。伟哥（西地那非）和目前用于治疗运动神经元病的利鲁唑也显示出强大潜力。
痴呆症是英国的主要死因，影响约100万人。如今每三人中就有一人会在生命某个阶段患上痴呆症，且目前仍无治愈方法。
现有药物为何带来希望
开发全新药物是一个缓慢而昂贵的过程，可能耗时10至15年并需数十亿英镑投入，且成功与否难以保证。相比之下，重新利用已获批用于其他疾病的药物能显著缩短研发周期、降低成本并降低安全风险，使其成为应对痴呆症的吸引力策略。
该研究还获得了英国国家健康与护理研究所（NIHR）、埃克塞特生物医学研究中心以及NIHR脑健康技术研究中心的支持。作为项目的一部分，一个由21名国际痴呆症专家组成的小组——成员来自学术界、医院、制药行业及患者群体——系统审查了80种现有药物。其目标是确定哪些药物对治疗或预防阿尔茨海默病（占所有痴呆症诊断的半数以上）最具潜力。
经过多轮评估，专家组将候选药物缩小至少数几种，这些药物靶向与阿尔茨海默病相关的生物过程，且已知对老年人使用安全，为未来临床试验奠定基础。
三种候选药物的不同作用路径
经过多轮细致审查，专家组就三种需进一步研究的“优先候选药物”达成共识。这些药物均被选中，因为它们都靶向阿尔茨海默病涉及的相关机制，在细胞和动物研究中展现出潜力，且对老年人使用安全。
- 带状疱疹疫苗（Zostavax）：研究表明带状疱疹感染与痴呆症存在关联。由于免疫系统变化已知会影响阿尔茨海默病，该疫苗对免疫反应的作用可能有助于抵御部分有害变化。
- 西地那非（伟哥）：研究显示该药物可保护神经细胞并降低大脑中Tau蛋白的积累。在小鼠实验中，它还改善了认知表现，这被认为源于大脑血流量的增加。
- 利鲁唑：该药物已用于治疗运动神经元病。动物研究表明它可能改善认知能力并降低Tau蛋白水平，对阿尔茨海默病研究具有潜在相关性。
专家建议现在应对这些药物进行临床试验，以了解其对阿尔茨海默病患者或高风险人群的益处。
为何带状疱疹疫苗尤为突出
在这三种治疗方案中，带状疱疹疫苗被认为最具前景，尤其因其最多只需两剂接种且安全记录良好。先前研究表明，接种该疫苗的人群患痴呆症的风险可能降低16%。
首席研究人员现希望在英国开展这项带状疱疹疫苗的大型临床试验，通过PROTECT在线注册系统监测参与者。PROTECT是一个在线注册平台，参与者每年需回答关于自身、生活方式和健康状况的问卷，并可参与脑健康研究。
另有五种药物入围短名单但未达到“优先候选药物”标准，包括用于多发性硬化症的芬戈莫德、用于重度抑郁症的沃替西汀、用于抑郁症的微剂量锂、用于白血病的达沙替尼以及用于麻醉的金雀花碱。
重定位作为长期战略
埃克塞特大学痴呆症研究教授安妮·科贝特博士表示：“战胜痴呆症需要每一条研究路径——从利用我们已知的知识，到发现治疗和预防该疾病的新药。药物重定位是这一组合中的重要部分，帮助我们将今日治疗一种疾病的药物转化为明日治疗另一种疾病的疗法。必须强调的是，这些药物需要进一步研究才能确定其是否可用于治疗或预防阿尔茨海默病。我们现在需要通过严谨的临床试验来了解其真实价值，并确证它们是否有效。”
阿尔茨海默病协会首席政策与研究官菲奥娜·卡拉格教授表示：“痴呆症摧毁生命，但我们相信研究终将战胜它。多年前，我们看到阿司匹林从止痛药重定位为帮助人们降低心脏病或中风风险的药物。这正是我们希望在痴呆症领域看到的，也是为什么我们认为药物重定位是痴呆症研究中最令人兴奋的前沿领域之一。”
参考文献：“阿尔茨海默病药物重定位：德尔菲共识与利益相关者咨询”，作者安妮·科贝特、珍妮特·苏尔塔纳、凯特·斯泰奇、罗杰·米尔斯、杰夫·L·卡明斯等，2025年11月18日，《阿尔茨海默病研究与治疗》。DOI: 10.1186/s13195-025-01895-4
本研究由英国阿尔茨海默病协会资助（资助编号：624）。
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