莎拉·默多克畅谈默多克儿童研究所40年改变生命的科研历程Sarah Murdoch celebrates 40 years of research at the Murdoch Children’s Research Institute | The Australian

环球医讯 / 干细胞与抗衰老来源:www.theaustralian.com.au澳大利亚 - 英语2026-05-02 07:27:45 - 阅读时长7分钟 - 3138字
默多克儿童研究所联合主席莎拉·默多克分享了该所在40年研究历程中的突破性成就,包括恩佐·波雷洛教授的心脏再生技术、西尔维娅·韦拉斯科副教授的脑类器官研究、丹·佩利奇副教授的癌症免疫疗法等。研究所正对150多种儿童疾病进行研究,从过敏到癌症,从罕见遗传病到自闭症,其研究成果已惠及全球,特别是在开发口服轮状病毒疫苗、AI癫痫诊断系统和A组链球菌疫苗等方面取得显著进展,体现了医学研究与临床实践紧密结合的重要性,彰显了科研工作对儿童健康发展的深远影响。
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莎拉·默多克畅谈默多克儿童研究所40年改变生命的科研历程

恩佐·波雷洛的眼睛闪烁着光芒,他身体前倾,充满热情地描述着他第一次看到实验室创造的心脏组织自主跳动的情景,仿佛拥有自己的生命力。"每次我们带人参观实验室,向他们展示这些跳动的心脏细胞时,我仍然感到震撼。这总是一个'哇'的时刻,"他微笑着说,放下专业术语,用通俗易懂的语言解释。在医学研究的深处,当波雷洛教授沉浸在日常工作中时,他从不厌倦于观察这块跳动的心肌组织,因为他知道,他帮助开创的这项技术将可能改变数百万人的命运。

波雷洛教授领导默多克儿童研究所(MCRI)的干细胞医学和心脏再生团队,他只需描述在墨尔本皇家儿童医院内进行的研究工作,就能让人心跳加速。对于每天穿过医院大门到达MCRI的科学家们来说,这不是抽象的研究;充满年轻患者和焦虑父母的病房不断提醒着他们科学进步和医学突破的紧迫性。

当莎拉·默多克25多年前首次参观MCRI时,这种医学研究与患病儿童之间的直接联系给她留下了深刻印象,那是在她遇见拉克兰·默多克(现为她的丈夫,新闻集团主席)及其祖母伊丽莎白·默多克女爵士之后不久。伊丽莎白·默多克女爵士于1986年与大卫·丹克斯教授共同创立了该研究所。

莎拉·默多克回忆起参观医院时看到最脆弱的婴儿在新生儿保育箱中挣扎求生,以及孩子们在隔离病房中与疾病的日复一日的斗争。"当所有事情对我清晰起来的那一刻,是我走过大厅,遇到了那些致力于为这些孩子寻找答案的研究人员和科学家们,"她说。

这种将研究与现实世界结果紧密结合的方式给她留下了深刻印象。科学家们不仅着眼于遥远的未来,他们也扎根于当下。默多克想要了解更多——正在进行的研究、如何在国内和全球应用、需要什么?多年后,她仍在收集知识,致力于服务该研究所,并延续始于40年前伊丽莎白女爵士的支持。

自首次参观以来,默多克经常在研究所的走廊里漫步,亲眼见证了梦想破灭、小胜和顿悟的时刻。她也亲眼看到了恩佐·波雷洛的跳动心脏细胞。

"恩佐所做的一切令人难以置信,"她说。"你从他和其他研究人员身上看到的是他们的谦逊以及对工作的热情;他们毕生致力于这项工作。能够身处现在的位置,为帮助我们的研究人员工作贡献微薄之力,是一种莫大的荣誉。"

53岁的默多克曾是国际模特、电视主持人和演员,多年来她的慈善工作一直聚焦于儿童、健康和艺术领域。她自2014年起担任MCRI董事会成员,并在过去五年中担任联合主席。她创立并主持研究所的全球咨询委员会,是研究所干细胞和基因组医学、公共卫生和传染病工作的一位坚定支持者。

研究人员正在对影响儿童的150多种疾病进行研究,从过敏到癌症,从罕见遗传疾病到自闭症。这里发现的一种口服轮状病毒疫苗正在拯救亚洲最贫困地区儿童免受严重肠胃疾病的困扰;一种"AI侦探"正在寻找传统MRI扫描常规检查中常常被忽略的严重癫痫儿童大脑中的微小病变。在维多利亚州,标准新生儿足跟采血测试已扩展至搜索500多种可治疗的疾病,这是MCRI主导研究的一部分。

许多项目已经产生了深远影响,其他项目也即将取得突破;例如,波雷洛的心脏再生工作可能会彻底改变未来的心脏护理。"他是世界上最早理解心脏再生的人之一,然后开发出这些跳动的心脏细胞,再将其扩展为心脏组织。他有没有告诉你关于心脏补片的事?"默多克问道。

先天性心脏病是影响儿童最常见的严重健康问题之一,每100次出生中就有一次发生。人类心脏自我修复的能力有限,波雷洛团队的主要关注点是恢复受损或衰竭器官的功能。

"因此,我们现在能够开发出一种技术,可以从干细胞中培养出大片或补片状的人类心肌,这些可以包裹在心脏周围,作为一种生物辅助设备,帮助增加衰竭心脏的泵血能力,"他说。

波雷洛教授预计人类临床试验将在未来三到四年内开始。这项技术的前景不仅限于治疗,还延伸至预防,不仅限于儿童,还延伸至成人。

默多克表示,许多研究打破了人口和地理边界。"我们的重点是儿童,我们的使命是让儿童有机会过上健康充实的生活,但这项工作适用于全球所有医学研究,"她说。"这也关乎公平;我们坚信,我们的研究和医学突破不应该只限于那些能够负担得起的人。"

研究所所长凯瑟琳·诺思教授表示:"莎拉亲力亲为,她喜欢听所有研究,理解并能够像我一样谈论它。她很像现代版的伊丽莎白女爵士。"

意大利出生的科学家、西尔维娅·韦拉斯科副教授领导着脑类器官研究实验室。她描述了自己如何在2020年作为首届500万美元的莎拉和拉克兰·默多克奖学金的一部分,从美国麻省理工学院和哈佛大学的布罗德研究所被吸引过来。"这些被称为脑类器官。它们是我们使用干细胞构建的人类大脑发育模型,用于研究大脑发育和疾病,并测试新疗法,"她指着在液体中旋转的白色球体解释道。

韦拉斯科和她的团队正在寻找神经发育障碍的新治疗方法,专注于解开自闭症谱系障碍等疾病的谜团,这种疾病在澳大利亚过去十年显著增加。

自从伊丽莎白女爵士和大卫·丹克斯教授共同创立MCRI(最初名为默多克出生缺陷研究所)以来,儿童疾病的状况已经发生了变化。伊丽莎白女爵士亲眼目睹了她童年时代的疾病,如小儿麻痹症和天花,由于疫苗的开发而被根除。现在,肥胖、过敏、糖尿病、心理健康问题以及智力和学习障碍的浪潮不断上升,需要医学专家和研究人员灵活应对。

在人类基因组测序工作完成不久后,莎拉·默多克首次参观了MCRI。如今,技术发展如此迅速,研究所能够在三天内绘制出患病儿童的完整基因密码。

"曾经一个家庭可能需要等待大约六个月才能得到诊断,"身为三个孩子母亲的默多克说。"这六个月,当你不知道孩子得了什么病时,对父母来说是极其痛苦的。现在我们可以早期介入,在大约一半的病例中应用可以改变孩子生活轨迹的治疗。"

诺思教授举例说明:癫痫影响约每200个儿童中的一个。"现在我们知道有超过1200个与癫痫相关的基因。当一个孩子出现严重癫痫发作且对传统治疗方法没有反应时,我们可以早期介入,提供基因诊断,并在某些情况下确定遗传原因,"她说。"医生可以改用另一种疗法,癫痫发作就停止了。"

在参加MCRI研究的11名癫痫发作无法控制的儿童中,包括11岁的约翰·库纳迪斯,他已经三年没有癫痫发作。"我恢复正常了,"他说。

"我们收到了大量家庭的来信,他们说这是他们第一次感到有希望,"默多克说。

副教授丹·佩利奇研究"非常规T细胞"——一种保护免受感染和不同形式癌症的白细胞——是如何在体内产生的。"我们旨在制造一种现成的癌症免疫疗法,因此当患者带着晚期癌症来就诊时,我们可以提供增强免疫反应的T细胞,提高生存机会,"佩利奇说。他表示,已经研究了39种以上不同类型的癌症,这些T细胞数量越多,生存率越高。

"我认为几年后,我们将能够获得足够的这些细胞,开始在癌症患者中进行试验。真正找到治愈癌症的方法确实是圣杯。对于患癌症的儿童和成人,这就是我们真正想要实现的目标。"

莎拉·默多克提醒道:"有时你可能会觉得医学研究是无形的,或者还要等很多年。但这一切正在发生。当我走在研究所的走廊上时,我确实感受到了紧迫感。我最兴奋的是,随着人工智能、基因组学、干细胞和免疫学的发展,诊断和治疗疾病将发生地震式的转变。治疗的发展将是我们一生中前所未见的。"

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