早期停止针对罕见肾病患者的治疗方案已被证实既安全又经济。最新研究显示，对于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，在完成初始六个月治疗后停用依库珠单抗，不仅能确保患者安全，还可为英国国家医疗服务体系（NHS）节省数百万英镑。
这项突破性研究由纽卡斯尔大学与纽卡斯尔医院合作开展，研究数据证实：多数患者可在六个月疗程结束后安全停药且疾病不会复发。通过医疗专家的严密监测，若疾病复发仍可重新启用治疗方案。数据显示，每名患者终生治疗费用可减少420万英镑，五年内更可为英国医疗体系节省1.104亿英镑。
肾病学教授尼尔·希林（Neil Sheerin）指出："这项发现具有革命性意义。我们已掌握可靠数据证明停用依库珠单抗的安全性和有效性，这对患者管理方式的革新至关重要。"作为该研究首席科学家，他强调："原先患者需要终身接受这种每两周静脉注射的治疗，不仅面临严重感染风险，还要承受频繁治疗带来的心理压力。"
当该药物2015年获英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）批准时，推荐方案是患者应终身持续用药。但研究团队通过临床试验发现：28名年龄2-59岁的英格兰和苏格兰患者中，有24名在停药后持续保持无复发状态（85.7%），仅4例出现病情复发。
"这项研究印证了在国家医疗服务体系内开展临床研究的重要价值。"资助该研究的英国国家健康研究院健康技术评估计划主任安东尼·戈登教授（Anthony Gordon）表示："不仅证实了药物停用方案的安全有效性，更实现了医疗成本控制，这对提升医疗体系运营效率具有重要意义。"
现年35岁的患者路易丝·珀西瓦尔（Louise Percival）就是受益者。自2017年确诊后，她饱受该药物副作用困扰：每两周一次的静脉注射导致周期性偏头痛、脱发和呼吸困难。"现在所有副作用都消失了，我终于找回了真实的自己。这种终生治疗的承诺曾让我非常恐惧，而这项研究彻底改变了我的生活。"
研究团队计划继续密切监测患者情况，探索复发后二次停药的可能性，并研发更精准的复发预测模型。目前，位于纽卡斯尔的国家肾脏补体治疗中心（National Renal Complement Therapeutics Centre）正在完善新的治疗路径，以期为患者提供更优化的治疗方案。
参考文献：Andrew Bryant等，《撤除依库珠单抗监测在非典型溶血性尿毒症综合征中的应用（SETS aHUS）：一项多中心开放标签前瞻性单臂试验》，《柳叶刀欧洲区域健康》，DOI: 10.1016/j.lanepe.2025.101392
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