一种新型实验性鼻喷雾可能为减缓帕金森病进展带来希望,研究人员表示,这一突破可能比许多人预期的更近。
佛罗里达国际大学的科学家们正在开发一种名为CTS2444-32的药物化合物,该药物设计通过简单的鼻腔递送系统,能够到达受帕金森病影响的深层脑区。
"通过我们对这种药物的包装方式,它能够相当快速且充分地到达帕金森病所影响的深层脑区,"领导这项研究的金·蒂厄博士说道。
"与目前主要通过补充多巴胺来管理症状的治疗方法不同,这种实验性疗法旨在改变疾病本身,专家们将这一转变描述为具有潜在变革性的。"
"从多巴胺替代疗法转向现在的疾病修饰疗法,这是一场变革,我们现在能够做到这一点,是因为我们对帕金森病的生物学有了更好的理解,"蒂厄说道。
帕金森病治疗的潜在转变
帕金森病影响了美国近100万人,目前的治疗方法主要集中在缓解震颤和运动问题,而非减缓基础疾病进展。
这种新方法可能会改变这一现状,直接针对疾病过程,而不是掩盖其影响。
研究人员表示,另一个有希望的方面是,该化合物基于美国食品药品监督管理局已经批准的药物,这可能会显著缩短开发时间表。
"如果一切顺利,我可以大胆地说,也许在五年左右,"蒂厄说道。
随着研究的继续,帕金森病患者充满希望
对于像简·雷纳这样四年前被诊断出帕金森病的患者来说,治疗方法的进步越快越好。
"它并不能治愈帕金森病。据称,它只是减缓疾病的进展,"雷纳描述了当前疗法的目标。
雷纳已经参与了一项临床试验,她说她部分是为了帮助未来的患者而加入的。
"我非常希望相信,我帮助开发了一些东西,能够帮助下一个人或下一代,"她说道。
尽管突破性治疗方法何时到来仍存在不确定性,但雷纳仍然保持乐观。
"我仍然不知道未来会怎样。我只知道它可能包含什么,我也知道它可能不包含什么,"她说道。"但我确实知道,我还有太多待办事项清单上的事情要做。"
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