我们的推荐包含在最终草案指南中,意味着该疗法即日起可在英国国家医疗服务体系中为既往治疗后癌症复发的患者提供。
多发性骨髓瘤是一种主要发生于骨髓浆细胞的癌症。虽然无法治愈,但可通过治疗控制病情。患者通常会经历疾病恶化期,随后需要进一步治疗以重新控制病情。
患者专家向我们的独立委员会表示,该疾病具有致残性,其并发症会严重影响生活质量。持续的复发风险也给患者及其家庭带来沉重的心理负担。
贝兰他单抗马弗多汀联合硼替佐米和地塞米松的作用机制与许多现有骨髓瘤疗法不同。它并非直接杀死癌细胞,而是充当"特洛伊木马":抗体将药物输送至骨髓瘤细胞,将毒素直接递送至靶点。这种精准性使其对癌症已停止对其他疗法产生反应或无法耐受其他疗法的患者尤为珍贵。
"多发性骨髓瘤难以预测且持续发展,影响患者生活的方方面面。我们直接听取了患者及其家属关于复发带来的影响,以及在此情况下拥有有效治疗方案的重要性。
我们还听取了临床医生和患者关于该疗法在英国国家医疗服务体系中应用的意见,并与企业合作确保更多患者能够从中受益,为延缓疾病恶化带来切实希望。"
——英国国家卫生与临床优化研究所药物评价主任海伦·奈特
证据表明,与常用的达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松组合相比,贝兰他单抗马弗多汀联合硼替佐米和地塞米松可延长疾病恶化前的时间。早期结果还表明,患者使用新组合可能延长生存期,但由于试验仍在进行中,存在一定不确定性。
"这是极好的消息,是我们骨髓瘤社区来之不易的胜利。我们欢迎英国国家卫生与临床优化研究所的决定及其扩大患者获取渠道的承诺。"
——英国骨髓瘤慈善机构患者权益主管斯科特·珀登博士
珀登博士继续表示:"临床试验证实,该疗法可使患者平均获得超过3年的缓解期。这意味着骨髓瘤患者将获得3年正常生活的时间——有更多机会庆祝生日或毕业典礼,见证子女或孙辈成长。
"此类批准突显了我们为何持续为治疗而奋斗:代表骨髓瘤社区提交证据、在委员会会议上提供专家证词、推动获取创新药物。
"在找到治愈方法之前,确保所有骨髓瘤患者无论处于治疗旅程的哪个阶段,都能获得尽可能多的抗癌选择至关重要。"
我们先前的草案指南仅推荐该疗法用于接受过含来那度胺一线治疗、且不再对其产生反应或无法耐受来那度胺的患者。今日的推荐范围更广,适用于任何接受过一线治疗的患者,无论是否包含来那度胺。
我们预计本月晚些时候将发布关于贝兰他单抗马弗多汀联合硼替佐米和地塞米松的最终指南。在此期间,癌症药物基金将立即提供该疗法的过渡性资金支持。
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