欧洲药品管理局（EMA）正提议制定新的阿尔茨海默病药物研发指南，以反映该领域的最新进展。这包括欧盟最近批准的新型阿尔茨海默病治疗药物，以及从多个上市许可申请中获得的经验。
EMA在声明中指出："痴呆症是欧洲面临的最严重医疗挑战之一，自2017年起已被世界卫生组织列为公共卫生优先事项。阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆类型，占所有病例的60-80%。目前的治疗选择仍有限，尚无药物能有效阻止临床症状的进展。"
EMA强调，当前指南需要根据阿尔茨海默病定义的最新发展进行修订。这些更新对各阶段散发性AD临床试验的设计和实施具有"重要影响"。新指南将取代EMA于2018年2月发布的《阿尔茨海默病治疗药物临床研究指南》。
文件指出："血浆生物标志物的持续开发和验证提高了生物标志物在临床诊疗中应用的可能性，不仅可用于研究，还可辅助疑似AD患者的诊断评估。"近期提出的将AD诊断转向纯生物学模型的建议，以及替代原有临床-生物学定义的尝试，都反映了生物标志物技术的进步。虽然这些新标准有助于弥合科研与临床护理之间的差距，但与临床实践指南的建议尚不完全一致，特别是在疾病无症状阶段的处理上。
EMA提到，针对抗淀粉样蛋白治疗（如已获欧盟批准的Leqembi）的上市申请经验表明，需要规划长期的安全性和有效性数据收集。新指南将涵盖以下重点内容：
- 诊断标准的演进及其对目标人群定义和临床试验入组标准的影响
- 早期阶段疾病适用终点指标的选择（现用量表多针对疾病晚期）
- 生物标志物的应用建议，包括受试者选择（诊断和富集）和治疗反应监测
新指南草案将由EMA中枢神经系统工作组（CNSWP）牵头，联合方法学工作组（MWP）、科学建议工作组（SAWP）及其他相关工作组和委员会共同制定。计划于2026年第四季度发布CHMP指导文件草案供公众咨询，意见提交截止日期为2026年2月28日。
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