德国基尔，2025年9月8日 —— 致力于危及生命肺部及心血管疾病创新疗法开发的临床阶段生物制药公司tiakis Biotech AG（以下简称"tiakis"）今日宣布，其长期合作方斯坦福大学已获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心肺血液研究所（NHLBI）肺病部授予的千万级美元资助，将用于支持Tiprelestat治疗肺动脉高压（PAH）的美国II期临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2025年初对试验方案给予积极科学意见，首例患者预计将于2026年中期接受治疗。
tiakis开发的Tiprelestat作为肺动脉高压的潜在疾病修饰疗法，能够针对该致死性罕见疾病的炎症机制并可能逆转血管重构。该药物已在五项临床试验中对超过100名受试者展现出卓越安全性，并在美国和欧洲获得肺动脉高压孤儿药资格认定。tiakis将自费为本次美国研究提供临床试验用药。
现有肺动脉高压治疗主要通过内皮素、一氧化氮和前列环素等通路调节血管收缩与舒张平衡，但根据注册数据，患者五年生存率仅为57%。因此迫切需要能靶向肺血管重构和炎症的新疗法。
斯坦福大学成人肺动脉高压项目主任兼试验首席研究者Roham Zamanian医学博士表示："这项NIH资助充分验证了Tiprelestat的科学严谨性和潜在变革性治疗价值。我们特别感谢长期合作伙伴tiakis对本次试验的临床用药支持。"
斯坦福大学儿科心脏病学Dwight and Vera Dunlevie讲座教授、儿童心脏中心基础科学与工程计划主任兼试验首席研究者Marlene Rabinovitch医学博士补充道："Tiprelestat独特的机制可同时干预肺动脉高压的核心病理过程——炎症反应和BMPR2缺陷。我们期待II期试验数据验证这一假设。"
tiakis Biotech首席执行官Martin Voss表示："我们祝贺Roham Zamanian博士和Marlene Rabinovitch博士获得这项重要资助，并祝贺密歇根大学SABER单元数据分析中心负责人Cathie Spino博士获得配套资助。这是科学界对Tiprelestat创新治疗理念的高度认可。"
本研究获得美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所UG3HL180990号资助支持。研究内容仅反映作者观点，不代表NIH官方立场。
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