截至近期，治疗阿尔茨海默病（最常见的痴呆形式）的药物虽能改善认知症状，但无法阻止疾病进程。这一现状随着美国食品药品监督管理局（FDA）批准抗淀粉样蛋白药物发生重大转变。临床研究证实，通过药物清除大脑淀粉样蛋白沉积，可在症状初现阶段（包括轻度认知障碍/MCI和轻度痴呆）将疾病进展速度减缓25%-30%。
此类疗法虽具突破性意义，但需明确其仅能延缓病程而非治愈疾病。目前阿尔茨海默病研究正在探索联合疗法（如同时靶向淀粉样蛋白和tau蛋白）等新方向，但开发高效治疗手段仍需持续努力。
药物作用机制
已获批的抗淀粉样蛋白药物包括2023年上市的lecanemab（Leqembi）和2024年获批的donanemab（Kisunla）。这些药物通过模拟抗体作用，阻止β淀粉样蛋白聚集形成斑块，并协助清除已有斑块。研究显示其对轻度阿尔茨海默病患者的认知和功能衰退具有显著抑制效果，但对疾病晚期阶段无明显疗效。
药物给药方式方面，lecanemab需每两周静脉注射，donanemab则为每月一次。制药企业正在研发皮下注射剂型以提高治疗便利性。
安全风险与监测
治疗相关副作用包括发热、流感样症状、恶心等输注反应，以及需特别关注的脑肿胀和脑出血风险（统称为淀粉样蛋白相关成像异常/ARIA）。约半数脑肿胀患者无症状，有症状者表现为头痛、视力改变、意识模糊等，极少数情况下可能引发癫痫或脑病。严重脑出血虽罕见，但可能导致死亡。
FDA建议：
- 治疗前进行脑部MRI扫描
- 治疗期间定期监测ARIA迹象
- 开始治疗前检测APOE e4基因变异
适用人群评估
通过生物标志物检测（β淀粉样蛋白和tau蛋白水平）可确认阿尔茨海默病诊断并评估用药资格。携带APOE e4基因变异者（特别是双等位基因携带者）风险显著升高。其他禁忌因素包括：
- 脑微出血病史
- 中风史
- 使用抗凝药物
- 高龄
治疗需配合定期认知评估、脑部扫描及安全监测。药物费用虽高昂，美国联邦医保（Medicare/Medicaid）通常覆盖大部分支出，但需提前完成特定申请流程。
研究展望
当前研究重点包括：
- 无症状人群的早期干预效果
- 药物联用方案优化
- 降低ARIA发生率的技术改进
值得注意的是，尚无直接比较lecanemab与donanemab疗效的研究，但后者虽给药频率更低却伴随更高的ARIA风险。
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