创新许可和准入路径下授予指定，旨在加速英国变革性新药的研发和获取
伦敦，2026年4月30日（GLOBE NEWSWIRE）—— Kyowa Kirin旗下公司Orchard Therapeutics宣布，其正在开发的用于治疗粘多糖贮积症IIIA型（MPS-IIIA，也称为Sanfilippo综合征A型）的实验性造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-201已获得创新护照指定。该指定是在英国最近更新的创新许可和准入路径（ILAP）下授予的，ILAP为开发商、药品和医疗产品监管局（MHRA）、卫生技术评估（HTA）机构和国家医疗服务体系（NHS）之间提供了一个单一的综合平台，以实现持续合作。创新护照是公司参与ILAP的入口点。
MPS-IIIA是一种罕见的致命性神经代谢疾病，由导致体内硫酸乙酰肝素毒性积累的基因突变引起。这导致一种以认知和运动功能进行性丧失为特征的神经退行性疾病。患有MPS-IIIA的儿童很少能活过青春期，目前尚无批准的可改变疾病进程的治疗方法。
OTL-201是最近更新的ILAP下最初获得创新护照指定的三种实验疗法之一，该路径专注于解决重大医疗需求的潜在变革性药物。
"被选为新ILAP下首批获得创新护照指定的实验疗法之一，进一步验证了OTL-201为MPS-IIIA患儿及其家庭带来的改变生命的价值潜力，"Orchard Therapeutics英国和爱尔兰总经理Andrew Olaye表示。"我们赞扬MHRA引入这一指定，并解决加速开发时间表和加快为有需要的患者提供创新治疗选择的需求。"
关于创新许可和准入路径（ILAP）
ILAP于2021年1月首次推出，旨在为有前景的新药开发商提供一个单一平台，与MHRA和英国HTA机构合作，加快创新药物到达患者的时间。更新后的ILAP于2025年1月推出。它是世界上唯一一条端到端的准入路径，在临床开发早期就建立了多方利益相关者的参与。新路径的特点是与MHRA和ILAP合作伙伴（包括全威尔士治疗和毒理学中心（AWTTC）、国家卫生与临床优化研究所（NICE）、苏格兰药品联盟（SMC）和国家医疗服务体系（NHS））的增强输入和互动。新ILAP的其他好处包括获得一系列支持临床开发、市场准入和卫生系统采用的服务，缩短产品开发时间并促进快速进入英国市场。
关于MPS-IIIA
粘多糖贮积症IIIA型（MPS-IIIA，也称为Sanfilippo综合征A型）是一种罕见的致命性神经代谢疾病，由N-硫酸葡萄糖胺硫酸水解酶（SGSH）基因的两个拷贝突变引起。这损害了分解硫酸乙酰肝素所需的功能性SGSH酶的产生。结果，硫酸乙酰肝素在包括中枢神经系统在内的体内积累到毒性水平，导致以认知和运动功能进行性丧失为特征的神经退行性疾病。MPS-IIIA大约每10万活产婴儿中发生1例。患有MPS-IIIA的儿童预期寿命估计在10-25年之间（中位数14.5年）。
关于OTL-201
OTL-201是一种正在开发的用于治疗MPS-IIIA的体外自体造血干细胞（HSC）基因疗法。它使用改良病毒将功能性SGSH基因拷贝插入患者收获的造血干细胞中。OTL-201已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定、欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，并在英国ILAP下获得创新护照指定。OTL-201目前正在英国进行的一项研究者发起的概念验证临床试验（NCT04201405）中评估。它尚未获得任何监管机构或卫生当局的批准。
关于Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics是Kyowa Kirin旗下公司，是一家全球基因治疗领导者，致力于通过发现、开发和商业化利用造血干细胞基因治疗治愈潜力的新治疗方法，结束遗传性和其他严重疾病造成的破坏。在这种方法中，患者的自身血液干细胞在体外经过基因修饰，然后重新输注，目标是通过单次治疗纠正疾病的潜在原因。
Orchard成立于2015年，其根源可追溯到一些最早的涉及造血干细胞基因治疗的研究和临床发展。该公司的团队在将这一技术从一个有前景的科学想法转变为潜在的改变生命现实的过程中发挥了核心作用。如今，Orchard正在推进一系列造血干细胞基因疗法，旨在解决那些对患者、家庭和社会负担巨大且当前治疗选择有限或不存在的严重疾病。
关于Kyowa Kirin
Kyowa Kirin致力于发现和提供具有改变生命价值的新型药物和治疗方法。作为一家总部位于日本的全球专业制药公司，该公司已在药物发现和生物技术创新方面投资了70多年，目前正在致力于开发下一代抗体和细胞及基因疗法，有望帮助患有高未满足医疗需求的患者，如骨与矿物质疾病、难治性血液疾病/血液肿瘤学和罕见疾病。Kyowa Kirin共同致力于价值观、可持续增长和让人们微笑的理念，将其全球团队团结在一起。
联系
media@orchard-tx.com
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