摘要
背景
认知-功能复合测量指标正越来越多地被用作早期阿尔茨海默病(AD)临床试验的主要疗效终点，在这些试验中，更高的衰退敏感性可以提高试验效率并减少样本量需求。
目的
使用前瞻性随机临床试验数据，比较Raghavan等人(2013年)描述的一种新型认知-功能复合测量指标——认知功能组件2(CFC2)与临床痴呆评定量表-总和(boxes)(CDR-SB)以及其他标准认知和功能结果（包括MMSE、FAQ、ADAS Cog 13和ADCOMS）在衰退敏感性方面的表现。
设计
VIVA-MIND试验是一项2A/2B期随机对照试验，旨在研究varoglutamstat在轻度认知障碍和因AD导致的轻度痴呆患者中的安全性和有效性。
背景
VIVA-MIND试验于2021-2024年间进行。该试验在2024年中期被研究赞助方提前终止。
参与者
这项二次分析使用了来自VIVA-MIND试验中98名修改后的意向治疗人群中具有完整神经心理学测试数据的参与者。
测量
使用基于线性混合效应模型估计参数的标准功效计算，以确定结果测量指标的相对效率。
结果
在该人群中，CFC2对衰退的敏感性高于CDR-SB。使用CFC2将使所需样本量相对于CDR-SB减少15%。应用最优加权方案进一步提高了CFC2的敏感性。
结论
通过选择临床结果测量指标和加权方案，可能实现在早期AD中临床试验效率的实质性差异。尽管需要进一步验证，但我们重复了先前的发现，即CFC2在早期AD人群中可能优于CDR-SB。
关键词
- 认知-功能复合指标
- 临床试验疗效
- 最优加权
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