维多利亚心脏医院和维多利亚心脏研究所将主导一项新型研究性基因疗法的首次人体临床试验，该疗法旨在降低心血管疾病高风险人群的胆固醇水平。
由莫纳什医疗中心与莫纳什大学合作运营的维多利亚心脏医院将成为全球首个开始测试Scribe Therapeutics公司开发的研究性疗法STX-1150的临床试验点。
该疗法旨在通过靶向肝脏中名为PCSK9的基因来降低低密度脂蛋白（"坏"胆固醇），PCSK9是胆固醇水平和心血管风险的公认调节因子。升高的低密度脂蛋白胆固醇是动脉粥样硬化性心血管疾病（包括心脏病发作和中风）的主要原因。
STX-1150采用一种称为表观遗传沉默的下一代CRISPR技术。该疗法通过一次性输注给药，旨在长期降低胆固醇水平，而不会永久改变人的DNA。
该研究的主要研究者、维多利亚心脏医院和维多利亚心脏研究所主任、莫纳什大学心脏病学教授Stephen Nicholls表示，此次试验代表了在开发更持久的心血管疾病预防方法方面迈出的又一重要一步。
Nicholls教授表示："治疗全球主要死亡原因——心脏病的最佳方法是预防。"
"虽然现有的降胆固醇疗法非常有效，但由于成本、获取途径、副作用或持续用药的负担，许多人仍难以坚持长期治疗。"
"这种新的研究性疗法旨在通过单次治疗提供持续的胆固醇降低效果，这可能会显著改变我们未来管理心血管风险的方式。这代表了心血管医学的新前沿。"
"维多利亚州和澳大利亚人再次在心脏疾病下一代基因疗法的开发中发挥领导作用，这令人无比兴奋。"
这项1期研究将评估STX-1150在低密度脂蛋白胆固醇升高且心血管风险增加的成年人中的安全性、耐受性和生物学效应。
该试验计划在澳大利亚和新西兰的多个试验点招募最多64名参与者，参与者将在治疗后接受为期一年的监测。
该研究已获得澳大利亚治疗商品管理局的监管批准，并建立在国际上对心血管疾病预防的基因方法日益增长的兴趣基础上。
关于该研究
- 1期试验将评估STX-1150在低密度脂蛋白胆固醇升高且心血管风险增加的成年人中的效果。
- 该研究设计为开放标签、单次递增剂量试验，随后进行剂量扩展阶段。
- 计划在澳大利亚和新西兰招募最多64名参与者。
- 维多利亚心脏医院将作为初始临床试验点。
- 参与者将在治疗后接受一年的随访。
关于维多利亚心脏医院
由莫纳什医疗中心与莫纳什大学合作运营的维多利亚心脏医院是澳大利亚首家专门的心脏病医院，汇集了世界领先的临床护理、研究和教育，以推进心脏健康并改善维多利亚州及更广泛地区患者的结果。
关于维多利亚心脏研究所
莫纳什大学的维多利亚心脏研究所是一家位于维多利亚心脏医院的健康和医学研究机构。它汇集了多学科专家，致力于在心血管研究、教育和培训方面提供卓越和创新。
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