卫生部门高管被指控夸大突破性阿尔茨海默病药物的管理成本,导致这些药物的推广受阻。
目前已有两种药物在英国获得许可,它们是首批被证明能够减缓阿尔茨海默病进展而不仅仅是治疗症状的药物。
但由于英国国家卫生与临床优化研究所(Nice)认为这两种药物不具备成本效益,它们均被拒绝纳入国家医疗服务体系(NHS)使用。
药物制造商正在对这些决定提出上诉,同时慈善机构敦促政府部长建立"痴呆症药物基金",以便在收集更多证据的同时,让符合条件的患者能够获得这些药物。
此类"受管理的获取"计划此前已被用于加快突破性癌症治疗的获取。
据《每日电讯报》了解,本周上诉中的一个核心争议涉及药物管理成本的估计。
去年,Nice拒绝了lecanemab(首款能够减缓阿尔茨海默病进展的药物)和后来发现效果更好的donanemab药物,这一决定引发了慈善机构和活动人士的强烈反对。
他们认为Nice未能考虑痴呆症给家庭带来的巨大负担。
药物制造商目前正在对这些决定提出上诉,敦促Nice重新考虑其立场。
据《每日电讯报》了解,争议的关键在于药物管理成本的估计,这些药物是通过每月或每两周一次的静脉输注给药的。
预计将于周三召开的独立评估委员会收到的Lilly公司提交的文件显示,英格兰NHS使用的数字被夸大了六倍。
计算结果表明,因此,这些治疗看起来远不如实际具有成本效益。
一个独立的上诉小组已经裁定,Nice的原始评估部分需要进一步考虑。
他们发现,利益相关者没有足够的时间对英格兰NHS的输注成本估计做出回应,且该评估未能正确衡量对护理人员的影响。
Donanemab属于新一代药物,可清除大脑中的淀粉样蛋白斑块,将早期阿尔茨海默病的进展速度减缓约35%。
Nice的评估依赖于英格兰NHS的估计,认为每次输注的成本为432英镑(不包括药物本身的成本)。
donanemab的制造商Lilly公司提交的新证据认为,实际成本可能仅为该数字的六分之一。
该公司表示,NHS上管理的同类药物通常成本在68至111英镑之间。制造商和慈善机构还敦促Nice更加重视痴呆症的更广泛成本,其中大部分负担落在家庭和社会护理系统上,而非NHS。
据估计,痴呆症每年给英国造成约420亿英镑的损失,其中大部分负担由卫生服务以外的部门承担。
阿尔茨海默病研究英国也在对Nice的决定提出上诉,称其未能衡量痴呆症患者及其家人真正关心的问题。
政策与公共事务主管大卫·托马斯表示:"审视当今如何评估痴呆症,现实是当前方法低估了痴呆症对患者及其护理人员的真实影响。"
"在围绕首批疾病修饰治疗的不确定性得到解决之前,不应让早期阿尔茨海默病患者继续等待。在有合理获益前景的情况下,NHS应探索切实可行的方法,在解决悬而未决问题的同时提供获取途径。"
"我们知道,第一代疾病修饰治疗对卫生系统在成本和长期效益等方面提出了不确定性。受管理的获取是一种受控方法,可在NHS收集关于长期效益、风险和成本效益的实际证据的同时,为符合条件的患者提供药物获取途径,这是解决这些不确定性的方法。"
"鉴于对新痴呆症治疗的巨大需求,我们呼吁设立专门的痴呆症药物基金,该基金可以资助受管理的获取,类似于癌症药物基金多年来在肿瘤学领域所做的工作。"
"如果没有某种形式的受管理获取,只有能够自费支付的人才能获得新的阿尔茨海默病药物,而其他人则只能等待,这存在风险。"
Lilly公司最初的提交假设每次治疗的管理成本约为208英镑,但其新的上诉认为,同类药物的输注成本每小时可能低至68英镑。
英格兰NHS最初估计每次输注的成本为565英镑,声称这是"保守"估计,但后来降至432英镑。
Lilly公司的一位发言人表示:"我们相信英格兰NHS的输注成本估计高估了管理donanemab的真实成本……输注成本是确定donanemab成本效益的关键组成部分。"
他表示,公司"欢迎在患者通过NHS获取donanemab的同时收集更多实际证据的机会,我们将继续与Nice和英格兰NHS建设性合作,探索包括受管理获取在内的所有可能获取途径。"
Nice的一位发言人表示,独立评估委员会将考虑关于其最新草案指南的任何新证据以及利益相关者的回应。
一位发言人表示:"所有公司都有权向Nice提交受管理获取提案。如果公司提交了受管理获取提案,将基于该提案进行可行性评估,这可以提供关于数据收集是否可行以及是否能够解决证据中的关键不确定性等方面的指导。"
【全文结束】

