一种现有移植药物在新诊断的1型糖尿病年轻患者中展现出减缓疾病进展的潜力，有望为诊断后首个可修改疾病进程的疗法铺平道路。
1型糖尿病通常在儿童期或成年早期被诊断。发病后，免疫系统会攻击胰腺，摧毁产生胰岛素的β细胞。目前，一旦疾病确立，尚无获批疗法能减缓这一破坏性进程。
由比利时最大大学医院鲁汶大学医院（UZ Leuven）研究人员领导的新研究测试了现有免疫抑制药物抗胸腺细胞球蛋白（ATG）是否能在新诊断糖尿病的年轻人中保护β细胞功能。通常，ATG与其他药物联用以预防和治疗肾脏移植后的排异反应，也可用于心脏、胃肠道器官或肺脏等其他器官移植的排异治疗。
研究纳入117名5至25岁、确诊1型糖尿病3至9周内的患者，参与者来自8个欧洲国家的14个医疗中心。他们被随机分配接受不同剂量ATG（0.1、0.5、1.5或2.5 mg/kg）或安慰剂治疗，ATG通过为期两天的静脉输注给药。主要评估指标是12个月后胰腺的胰岛素生成能力，通过特殊餐食测试中的C肽水平测量——C肽由胰腺随胰岛素释放入血。
2.5 mg/kg剂量效果最佳，与安慰剂相比显著保护了β细胞功能；0.5 mg/kg剂量同样有效——虽效果略弱于2.5 mg/kg，但仍优于安慰剂。最低剂量（0.1 mg/kg）和中剂量（1.5 mg/kg）因效果不佳或非最优而在试验中被淘汰。
2.5 mg/kg剂量的主要问题是副作用更多。许多参与者出现血清病（82%）和细胞因子释放综合征（33%）。血清病是一种类似过敏的免疫反应，由某些源自马匹的药物或疫苗中的蛋白质引发；ATG正是从注射了人类T细胞的兔或马体内提取抗体纯化制成。细胞因子释放综合征（CRS）则是免疫系统过量释放细胞因子信使物质引发的全身性炎症反应。在0.5 mg/kg剂量下，这些副作用发生率大幅降低（分别为24%和32%）。重要的是，试验中未出现死亡或治疗相关的严重永久性伤害。
研究结果令人鼓舞，表明ATG即使以相对低剂量使用，也能减缓新诊断1型糖尿病年轻患者的胰岛素生成细胞损失。低剂量方案同时减少副作用，使其更具临床实用性。这证明了一种现有、可重新利用且成本相对低廉的药物有望在诊断后修改1型糖尿病进程，而非仅事后管理血糖水平——此目标此前尚未被现有疗法实现。
该研究已发表于《柳叶刀》期刊，并在近期于维也纳举行的2025年欧洲糖尿病研究学会（EASD）年会上公布。
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