Protagonist Therapeutics公司（以下简称"Protagonist"或"公司"）近日宣布，其开发的Rusfertide（一种潜在的首创铁调素模拟肽）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多症。该药物已于2020年获得孤儿药资格和快速通道认定。突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物开发和审查流程，现有临床证据表明该药物相较于现有疗法可能具有显著改善效果。该认定同时使药物具备优先新药申请（NDA）审查资格，而孤儿药资格则可为研发方提供包括延长市场独占期在内的多项激励措施。
Rusfertide的突破性疗法认定基于III期VERIFY研究的32周积极数据。该研究作为大会特别专题，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议上以最新突破性摘要形式发布。
Protagonist公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士表示："我们非常欣慰FDA授予Rusfertide突破性疗法认定，这凸显了该药物相较于现有PV疗法的潜在显著改善效果。我们仍按计划于今年年底提交Rusfertide治疗真性红细胞增多症的新药申请。"
Protagonist公司首席医学官Arturo Molina医学博士补充道："在VERIFY III期试验中，Rusfertide在所有主要和关键次要终点均显示出积极效果，包括血细胞比容控制、减少放血依赖以及包括疲劳改善在内的患者报告结局。这些综合数据为Rusfertide治疗现有标准护理或可用疗法无法实现充分血细胞比容控制的PV患者提供了有力证据。"
根据2024年达成的全球合作与许可协议，Rusfertide由Protagonist与武田制药联合开发。Protagonist将继续主导至新药申请提交阶段的研发工作。
关于VERIFY研究
III期VERIFY研究（NCT05210790）是一项正在进行的全球多中心、三部分、随机、安慰剂对照试验，纳入293例真性红细胞增多症患者，研究周期为156周。该研究评估每周一次皮下自注射Rusfertide在标准治疗（包括羟基脲、干扰素和/或芦可替尼）基础上仍存在放血依赖且血细胞比容控制不佳的患者中的疗效和安全性。研究主要终点为第20-32周期间达到应答（定义为无放血资格）的患者比例。放血资格标准为：确认血细胞比容≥45%且较基线值升高≥3%，或血细胞比容≥48%。
所有患者已完成随机、安慰剂对照部分的研究（评估Rusfertide+当前治疗 vs 安慰剂+当前治疗），目前均进入开放标签阶段。
关于Protagonist公司
Protagonist Therapeutics是一家从发现到临床后期研发阶段的生物制药公司。目前有两个新型肽类药物处于III期临床阶段：icotrokinra（2025年7月已向FDA提交新药申请）和预计2025年底提交新药申请的Rusfertide。其中icotrokinra（前称JNJ-2113）是首个可选择性阻断白细胞介素-23受体（IL-23R）的靶向口服肽类药物，授权给强生创新医药公司（前杨森生物技术公司）。根据双方IL-23R合作项目，Protagonist主导至I期临床阶段，强生公司负责II期及后续开发。Rusfertide作为天然激素铁调素的模拟肽，正用于罕见血液病真性红细胞增多症的III期开发，将与武田制药根据2024年达成的全球合作协议联合开发和商业化。
【全文结束】