一项阿尔茨海默病药物可能在症状显现前预防痴呆症,研究表明该药物仅需三个月就能清除大脑中的有毒斑块。
特罗尼尼单抗(Trontinemab)是一种每月注射一次的药物,将提供给约1600名没有记忆问题但患该疾病风险较高的人员,以观察其是否能阻止症状出现。
科学家表示,这项具有里程碑意义的试验可能成为"游戏规则改变者",有望使"大脑他汀类药物"成为中年人的常规治疗选择。
III期试验——新疗法上市前的最后测试阶段——将使用血液检测来确定最可能从参与试验中受益的人群。
年龄在55岁及以上、"认知功能完好"但具有与阿尔茨海默病发展相关的生物标志物的人将被邀请参与试验。
特罗尼尼单抗由瑞士制药公司罗氏(Roche)生产,通过清除在大脑中积聚并导致退行性疾病的粘性淀粉样蛋白斑块发挥作用。
它是lecanemab和donanemab的下一代版本,后者是首批被证明能减缓疾病进展的阿尔茨海默病药物。
此前的药物已在英国获得使用许可,但由于被认为性价比不高,尚未获得英国国家医疗服务体系(NHS)的批准。
特罗尼尼单抗被设计为比其前身更有效地到达大脑,且似乎副作用更少,因此可能需要较少的监测,从而降低成本。
最新研究表明,特罗尼尼单抗清除淀粉样蛋白斑块的速度比现有治疗快得多。
阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer's Research UK)首席执行官希拉里·埃文斯-牛顿(Hilary Evans-Newton)表示:"科学正在迅速进步,每一项新发现都让我们更接近于能够及早发现和治疗疾病。"
"在未来的五到十年内,我们将看到可能性的转变,包括帮助在症状进展前保护大脑健康的治疗方法——即'大脑他汀类药物'的概念。"
科学家使用了178名接受治疗的患者数据和477次脑部扫描来模拟该药物在更大规模试验中的表现。
特罗尼尼单抗通过医院内的静脉滴注给药,分析表明,接受最高剂量的患者大脑在三次月度输注后将不再有导致痴呆的淀粉样蛋白。
数据显示,每三个月补充一次剂量足以在18个月内保持低斑块水平。
目前尚不清楚该药物清除斑块的能力是否也能像之前阿尔茨海默病药物所显示的那样防止认知能力下降。
lecanemab和donanemab分别被发现能将有症状患者的认知能力下降速度减缓27%和35%。
高度准确的血液检测
特罗尼尼单抗的预防研究,名为PrevenTRON,将在包括英国在内的全球多个国家招募55至80岁认知健康的志愿者。
志愿者的血液检测将显示p-tau217生物标志物水平升高,该标志物与阿尔茨海默病相关。
较年轻的参与者将需要额外的遗传或家族风险因素才能被考虑。
会议上展示的证据表明,使用p-tau217血液检测预测阿尔茨海默病的准确率高达95%。
哈佛医学院神经病学副教授瑞秋·巴克利(Rachel Buckley)博士表示,正在试验的新一代治疗方法"非常棒",并希望在未来12至24个月内看到对认知功能完好个体的成功效果。
"如果这些试验结果呈阳性,游戏规则将会改变,"她在一个由女性阿尔茨海默病运动组织的活动上表示。
英国接近100万人患有痴呆症,这一数字预计到2040年将达到140万。
在英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)得出结论认为lecanemab和donanemab性价比不高后,这两种药物均未被批准用于常规NHS治疗。
上一代药物导致多达四分之一的患者出现脑出血,但早期研究表明,特罗尼尼单抗由于更有效地进入大脑,导致这一并发症的频率较低,这让人希望它可能需要更少的监测,从而降低成本。
阿尔茨海默病研究英国研究资助主管杰奎·汉利(Jacqui Hanley)博士表示,最新发现令人鼓舞,她呼吁进行更大规模的试验,以显示这些药物是否对人们的生活产生了"有意义的影响"。
她说:"PrevenTRON是研究方向的重要转变的一部分,从关注已有症状的人转向寻找风险最高的人群,并观察治疗是否能延缓甚至预防症状的发展。这引发了令人兴奋的可能性,即阿尔茨海默病最终可以像使用药物降低心脏病和中风风险一样,进行预防性治疗。"
'我感觉我正在重新掌控自己的生活'
71岁的卡罗尔·格雷格(Carole Greig)是来自伦敦西南部的退休银行职员,在女儿阿曼达注意到她变得越来越焦虑和迷路后,被诊断出患有阿尔茨海默病。
在看了全科医生后,卡罗尔被转介进行记忆测试,后来被诊断出患有阿尔茨海默病。
她说:"诊断结果是一个可怕的打击,让我感到无助。多亏了早期诊断,我有资格参加伦敦国王学院的新特罗尼尼单抗试验。"
她在2月份接受了PET扫描和认知测试后加入了这项研究。
她说:"整个体验非常积极。我感觉在诊断后我正在重新掌控自己的生活。我每月接受一次输注,至今没有出现任何副作用。"
"在整个试验过程中,我定期接受MRI和PET扫描,以及每三个月一次的认知测试。这让我对自己的健康状况得到仔细监测充满信心。如果没有这项试验,就没有系统可以常规跟踪痴呆症诊断后的人。"
"我非常感激能参与其中,并希望有一天每个人都能获得治疗。研究让人们有最好的机会长期健康生活。"
"目前我不知道自己是接受药物还是安慰剂,但一年后无论哪种情况,我都会接受治疗。这给了我巨大的希望,不仅是为了延缓我自己的症状,给我与家人更多高质量的相处时间,也是为了未来的世代。"
"我想对任何有症状的人说,不要拖延,尽快获得诊断,这样你就可以通过给自己更多选择和更好的未来机会来积极应对。"
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