达勒姆,北卡罗来纳州——骨关节炎影响着超过3200万美国人,使其成为美国慢性疼痛、残疾和活动能力丧失的主要原因之一。
对于许多患者而言,治疗选择仅限于通过药物或反复注射来缓解疼痛,在严重情况下则需要通过手术完全置换关节。
由杜克健康中心领导的研究团队现已在一项旨在开发新型治疗方法的全国性努力中取得重大里程碑。该研究旨在帮助人体从源头修复受损关节,使这一方法更接近首次人体临床试验,并加速推进潜在商业化疗法的开发进程。
"这一里程碑让我们离未来更近一步——我们能够治疗骨关节炎的根本病因,而不仅仅是症状,"项目负责人、杜克大学医学院骨科外科主任本杰明·A·阿尔曼医学博士表示,"我们的长期目标是帮助人们保持更长时间的活动能力、独立性和行动自由。"
杜克大学作为该项目的主要实施机构,与加州大学洛杉矶分校、波士顿儿童医院和哈佛大学的研究人员紧密合作。
该进展由BUD NextGenRegen治疗项目推动,该项目联合了来自各机构的再生医学专家。通过此次合作,团队已成功实现先进健康研究计划署(ARPA-H)骨关节炎组织再生创新计划(NITRO)首阶段的临床前目标。该项目于2024年获得1300万美元初始资助,由ARPA-H项目负责人罗斯·乌里希医学博士兼工商管理硕士领导。
该团队已被选中进入下一开发阶段,有望获得额外1250万美元的资金支持。他们将着手准备首次人体临床试验,为潜在新疗法的开发积蓄 momentum。
研究人员正在开发三种实验性疗法,旨在激活骨关节炎中退化的软骨及下方骨骼的自然修复过程。
在动物模型中,科学家测试了精心设计的药理剂组合以激活关节修复。实验性药物治疗使关节组织恢复至接近正常水平,并在治疗后长期显著降低疼痛标志物。
尽管这些疗法尚未在人体进行测试,但结果指向了一种通过靶向导致疼痛和功能丧失的损伤来应对骨关节炎的 promising 新方法。
基于这些发现,该团队已被选中进入下一阶段开发工作,重点将放在高级安全测试、剂量研究以及向美国食品药品监督管理局提交新药申请的准备上,这是任何潜在治疗进入临床试验前的必要步骤。
"现在科学必须达到最高标准,"阿尔曼表示,"每一步都关乎安全、严谨和正确的方法。"
"目标确实雄心勃勃,"项目临床负责人、加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院骨科外科医生托马斯·克雷门医学博士说,"但我们迄今已取得惊人进展。凭借正确的团队、资源和共同奉献,我们能成功将这项技术开发成可行的治疗方案。"
"我们的团队、各机构、ARPA-H NITRO计划、医疗保健提供者以及来自全国各地的患者社区都提供了宝贵意见以确保成功,"波士顿儿童医院/哈佛医学院骨科外科助理教授艾普丽尔·克罗夫特哲学博士强调了幕后团队合作的重要性。
若进展按计划进行,团队预计将在未来18至24个月内准备好首次人体试验。新的配方专利申请已提交,还将成立衍生公司以推进后续临床开发和商业化进程。
"我们的目标很简单,"阿尔曼说,"就是让骨关节炎患者有机会保持活动能力,避免可能的手术。"
为说明潜在影响,膝关节骨关节炎占所有骨关节炎病例的80%以上,影响至少1700万45岁及以上美国人。该疾病也是全膝关节置换手术的首要原因,美国每年进行近80万例此类手术。
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