一项由瑞典卡罗林斯卡研究所（Karolinska Institutet）临床神经科学系研究人员发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的新研究，确定了18个用于治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）的潜在药物靶点。这一发现可能为开发新的治疗策略和药物铺平道路。
多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，影响中枢神经系统，导致髓鞘脱失和神经退化。尽管目前已有能够减少复发次数并延缓残疾进展的疾病修饰疗法，但针对进行性多发性硬化症的有效治疗手段仍然匮乏。
在这项研究中，研究人员采用了一种整合分析方法，调查了血浆和脑组织中的数百种与多发性硬化症相关的蛋白质。通过结合蛋白质组学、基因组学和转录组学的研究数据，他们成功优先列出了18个潜在药物靶点——其中9个位于血浆中，另外9个位于大脑中。
研究人员还发现，这18种蛋白质中有7种与19个已知的多发性硬化症药物靶点之间存在复杂的相互作用关系。此外，这些蛋白质之间在血浆和脑组织内以及两者之间也存在相互作用。更值得注意的是，他们还发现有16种尚未用于多发性硬化症治疗的现有药物可能可以靶向其中6个潜在靶点。
“我们的研究结果展示了发现新药和重新利用现有药物的巨大潜力，”卡罗林斯卡研究所临床神经科学系博士生姜源表示，“通过整合大规模组学数据并应用先进的统计方法，我们得以优先列出可能改善多发性硬化症治疗的药物靶点。”
合作与资助
这项研究由来自多个机构的研究人员共同完成，包括四川大学华西公共卫生学院（West China School of Public Health）和卡罗林斯卡分子医学中心（Centre for Molecular Medicine at Karolinska Institutet）。该研究得到了欧盟地平线计划WISDOM项目、瑞典研究委员会（Vetenskapsrådet）、瑞典脑基金会（Svenska Hjärnfonden）、克努特和爱丽丝·瓦伦堡基金会（Knut och Alice Wallenbergs Stiftelse），以及斯德哥尔摩地区（Region Stockholm）的资金支持。
论文信息
[多组学整合优先排序多发性硬化症潜在药物靶点]( Liu）、Pernilla Stridh、江霞（Xia Jiang），发表于《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences, PNAS），在线发表时间为2025年6月27日，DOI: 10.1073/pnas.2425537122。
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