两种新化合物可能能够治疗视网膜色素变性，这是一组导致失明的遗传性眼病。这些化合物在1月14日发表于开放获取期刊《PLOS Biology》上的研究中被描述，研究由美国凯斯西储大学的Beata Jastrzebska及其同事进行，他们使用了一种虚拟筛选方法来鉴定这些化合物。
在视网膜色素变性中，视网膜蛋白视紫红质由于基因突变而经常发生错误折叠，导致视网膜细胞死亡并逐渐失明。急需小分子来纠正视紫红质的折叠，以治疗美国约100,000名患有这种疾病的人。目前的实验治疗方法包括类视黄醇化合物，如合成维生素A衍生物，但这些化合物对光敏感且具有毒性，存在多种缺点。
在这项新研究中，研究人员利用虚拟筛选寻找能结合并稳定视紫红质结构的新药样分子，以改善其折叠和在细胞内的移动。发现了两种非视黄醇化合物符合这些标准，并具有穿越血脑屏障和血视网膜屏障的能力。研究团队在实验室测试了这些化合物，结果显示它们在123种视网膜色素变性的遗传亚型中的36种中改善了视紫红质的细胞表面表达，包括最常见的亚型。此外，它们在患有视网膜色素变性的老鼠中保护了视网膜退化。
“重要的是，用这两种化合物中的任何一种进行治疗都延长了这些老鼠的感光细胞存活时间，改善了整体视网膜健康和功能，”作者说。然而，他们指出，在进行人体试验之前，还需要对这些化合物或相关化合物进行进一步研究。
作者补充道：“视紫红质基因的遗传突变会导致视网膜色素变性（RP），这是一种进行性且目前无法治愈的致盲疾病。本研究鉴定了能抑制各种视紫红质突变体病理效应的小分子药物伴侣，并在RP小鼠模型中减缓了光感受器细胞死亡，为预防视力丧失提供了一种潜在的新治疗途径。”
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