由衍生公司Resolution Therapeutics开发的一种巨噬细胞疗法在临床试验结果后显示出作为晚期肝病首种治疗方法的潜力。
与接受标准医疗护理的患者相比,接受该细胞疗法的肝病患者在四年后死亡或需要肝移植的风险显著降低。
专家表示,这些发现表明巨噬细胞疗法是晚期肝病的一种有前景的治疗选择,代表了再生医学的重要进展。
这种巨噬细胞疗法是爱丁堡大学再生与修复研究所(University of Edinburgh's Institute of Regeneration and Repair)的Stuart Forbes教授与苏格兰国家血液 transfusion service (SNBTS)经过十多年研究后开发的。
2020年,Forbes教授共同创立了衍生公司Resolution Therapeutics,将团队的开创性科学成果带给患者。该公司目前正在通过EMERALD临床试验在患者中测试一种名为RTX001的新型巨噬细胞疗法。
该治疗涉及从患者血液中提取免疫细胞,并将它们转化为成熟的巨噬细胞——一种"吃掉"感染或受损细胞的白细胞——然后重新注射回患者体内。
巨噬细胞前往肝脏,在那里它们分解疤痕组织,减少有害炎症,并促进健康肝细胞的生长。
该治疗在MATCH临床试验中进行了测试,26名患者接受了巨噬细胞疗法,而24名患者接受了标准护理。
四年后,70%接受巨噬细胞疗法的患者在不需要肝移植的情况下仍然存活,而未接受该治疗的患者中这一比例仅为40%。
接受巨噬细胞治疗的患者中有8人死亡,无肝移植案例,而接受标准护理的患者中有9人死亡和5例肝移植。接受细胞疗法治疗的患者未报告严重副作用。
研究团队表示,四年的随访期为该治疗的长期益处和安全性提供了重要见解。
爱丁堡创新(Edinburgh Innovations)的创新开发和许可主管Susan Bodie博士表示:"看到像Resolution Therapeutics这样的爱丁堡大学衍生公司推进一种基于开创性研究的新型细胞疗法,现在显示出真正潜力来改变晚期肝病患者的生活,这是非常令人鼓舞的。"
爱丁堡大学再生与修复研究所的Stuart Forbes教授表示:"肝病是工作年龄人群死亡的主要原因。虽然我们可以使用肝移植作为部分晚期肝病患者的抢救治疗,但这受到合适供体器官缺乏的限制。不幸的是,许多患者可能在等待肝移植名单上死亡。因此,晚期肝病患者迫切需要替代治疗方法。我们希望这种方法有一天能够增加我们对晚期肝病患者的治疗选择,减少对肝移植的需求。"
Resolution Therapeutics的科学联合创始人兼研究与转化科学高级副总裁Lara Campana博士表示:"这项研究不仅突显了再生巨噬细胞疗法在晚期肝硬化患者中的重大潜力,还为我们提供了这些细胞实现治疗效果机制的一瞥:对患者血液的分析显示该疗法具有强烈的抗炎作用,这与无需肝移植的存活率相关。"
该研究由医学研究委员会和首席科学家办公室资助,发表在《Cell Stem Cell》期刊上。
研究团队包括来自邓迪大学(University of Dundee)、苏格兰国家血液 transfusion service、Resolution Therapeutics、Tayside临床研究中心和格拉斯哥皇家医院(Glasgow Royal Infirmary)的科学家。
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