新奥尔良讯——一种名为莫达卡福司α（modakafusp alfa）的创新型药物，在抗击多发性骨髓瘤（一种骨髓癌）方面展现出早期潜力。该研究由宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心的研究人员在2022年美国血液学会（ASH）年会上公布（摘要565）。
在这项I/II期多中心试验中，每四周接受1.5毫克莫达卡福司的患者中，43%出现了部分缓解，即癌症减少超过50%。参与研究的患者此前至少接受过三种治疗方案，且疾病在先前治疗后出现复发或不再应答。
“我们对这些发现感到兴奋，并继续对这种治疗为多发性骨髓瘤患者带来的潜力持乐观态度，”报告作者、血液癌症专家、宾夕法尼亚大学医学院阿布拉姆森癌症中心临床研究单元医学主任、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院血液肿瘤学副教授丹·沃格尔（Dan Vogl）医学博士表示。“自五年前我们首次将这种新药用于第一位患者以来，我们一直在宾夕法尼亚大学对其进行研究。现在我们看到，大量患者从莫达卡福司单药治疗中获益，包括那些骨髓瘤已对其他治疗产生耐药性的患者，这确实令人印象深刻。”
莫达卡福司（由武田制药开发）是一种融合蛋白，可将干扰素（一种促炎激素，也用于治疗病毒感染和其他癌症）靶向递送至表达CD38的细胞，CD38是骨髓瘤细胞和多种免疫细胞表面的标志物。
根据美国癌症协会的数据，预计2022年美国将有约12,640人死于多发性骨髓瘤。这种癌症并不常见，患病率不到人口的1%。目前骨髓瘤无法治愈，尽管治疗取得了进展，但所有患者在初始治疗及其他早期治疗后都会出现复发。在本试验中，对于针对同一靶点的药物（包括已成熟的单克隆抗体如达雷木单抗和伊萨妥昔单抗）已不再有效的患者，莫达卡福司带来了积极改变。
该研究的初步结果已在2021年ASH年会上公布。今年公布的最终安全性和有效性结果证实，该药物副作用可控，并能产生强烈的抗骨髓瘤应答。
“莫达卡福司具有真正新颖的作用机制，它将激素信号直接递送至靶细胞，同时既能对癌细胞产生毒性，又能刺激免疫反应。我们在那些对当前市售抗CD38抗体药物无应答或治疗后复发的患者中观察到了应答，”沃格尔说。“我们还观察到，在骨髓瘤已对所有现有有效疗法产生耐药性的患者中也出现了应答。”
大多数研究患者（87%）出现了治疗相关不良事件，这对这一经过大量预治疗的人群来说是意料之中的。研究参与者中最常见的副作用包括中性粒细胞减少症（白细胞减少）和血小板减少症（血小板计数低）；约三分之一的患者在输注药物后出现轻微反应。
沃格尔及其同事目前正在招募一项随机II期研究的患者，该研究旨在确定莫达卡福司的最佳剂量，并提供更多关于其在骨髓瘤患者中有效性的信息。
该研究由武田制药资助。
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