如果您是500万心力衰竭患者中的一员，或者是在接受治疗后仍无法控制胆固醇的1000万人中的一员，那么2015年可能是您的幸运之年。从今年4月开始，制药公司已推出数种突破性的新药，为心力衰竭或高胆固醇患者提供了全新的治疗途径。
这些药物在心脏病学界引起了广泛关注，原因充分。首先，数量可观：两种药物Corlanor（伊伐布雷定）和Entresto（沙库巴曲缬沙坦）获得了FDA批准用于心力衰竭患者。另外两种药物Praluent（阿利西尤单抗）和Repatha（依洛尤单抗）获批用于治疗高胆固醇。
更重要的是，这些产品并非仅仅是现有药物的改进。它们的作用机制不同于标准的高胆固醇或心力衰竭处方药。
“新药层出不穷，但通常都与现有药物属于同一类别，”达拉斯长老会心脏与血管集团（德克萨斯健康医师集团旗下）的介入心脏病专家帕林·帕里克医生说，“这些药物的优点在于它们提供了全新的作用机制。”
在临床试验中，每种药物不仅在治疗目标疾病方面显示出令人鼓舞的结果，还降低了再入院率。这对医院来说可能意味着巨大优势，因为医院正在寻找解决方案，以避免因心力衰竭等特定疾病过度再入院而受到美国医疗保险和医疗补助服务中心的财务处罚。
但兴奋之余也应保持谨慎。任何进入市场的新药都很昂贵，本文讨论的四种药物也不例外。事实上，其中两种药物每年每名患者的费用可能高达10,000美元。患者可能不愿支付如此高昂的费用，药品福利管理方也可能不愿承担。
此外，还需要时间观察临床试验中获得的益处是否能在更多患者中重现。由于目前缺乏大量临床数据，心脏病专家希望在广泛开具这些新药之前，先了解患者需要支付多少费用。
那么，患者究竟需要为哪些药物买单呢？我们来一探究竟。
慢性心力衰竭患者的新选择
如果您患有慢性射血分数降低的心力衰竭，您可能有资格使用安进公司的Corlanor或诺华公司的Entresto。这两种药物均适用于左心室下部分收缩功能不佳的心力衰竭。研究显示，Corlanor和Entresto可降低再入院率。与常见的ACE抑制剂依那普利相比，Entresto还显著降低了心血管死亡风险。不过，两者的相似之处仅此而已，因为它们属于不同类别的药物。
Corlanor详解
今年4月，Corlanor成为近10年来FDA批准的首个慢性心力衰竭新药。在一项国际临床试验中，研究人员将6500名患者分为两组，一组接受Corlanor，另一组接受安慰剂。两组参与者继续服用现有的心力衰竭药物（包括β受体阻滞剂、ACE抑制剂、ARB、利尿剂和抗醛固酮药物）。研究比较了每组患者的住院风险，发现标准治疗基础上加用Corlanor的患者住院风险降低了18%。
它是如何起作用的？通过靶向并减慢控制心跳的心脏起搏细胞。虽然β受体阻滞剂也能减慢心率，但同时也降低了血压。
“我们在治疗射血分数降低的心力衰竭患者时面临的一个挑战是，尤其当患者初次确诊时，心率很高，但血压并不理想，”德克萨斯州沃斯堡心脏病咨询顾问公司的全科心脏病专家斯里尼瓦斯·古迪梅特拉医生说。他解释道，当这些患者接受标准疗法（包括卡维地洛等β受体阻滞剂）时，心率往往会改善，但血压会下降。
“使用卡维地洛时，我们会告诉患者：‘好吧，这药会让你一段时间内感觉不舒服，但你必须相信我，坚持住。’”古迪梅特拉医生说，“β受体阻滞剂减轻了心脏负荷，但这些患者很脆弱，可能会感觉不适。”
相比之下，Corlanor“是一种能降低心率但不影响心脏收缩力的药物，”他解释道。
Entresto详解
Entresto于7月获得FDA批准，也适用于射血分数较差的心力衰竭患者。它属于与Corlanor不同的药物类别，实际上是一种药片中含有两种药物：缬沙坦（一种自1997年以来就存在的ARB药物）和沙库巴曲。沙库巴曲是首个新型药物类别——脑啡肽酶抑制剂，它通过抑制脑啡肽酶分解降血压肽来发挥作用。
“与我们目前治疗患者的药物相比，这种药物的效果更好，”古迪梅特拉医生说。最近的一项临床试验支持这一观点。在该研究中，诺华公司将Entresto与常见的ACE抑制剂依那普利进行了比较（ACE抑制剂是心力衰竭的主要疗法之一）。
Entresto不仅将心力衰竭住院风险降低了21%，还将心血管死亡风险降低了20%。换句话说，到研究结束时，服用Entresto而非依那普利的患者存活的可能性更高，因心力衰竭住院的可能性更低。
“结果确实令人鼓舞，它显示再入院率大幅降低，甚至死亡率也降低了，这在现在的试验中很少见，”帕里克医生说，他同时也是达拉斯德克萨斯健康长老会医院的医务人员。
心力衰竭的个人和经济成本
心脏病患者将为这些新药支付多少费用？Corlanor和Entresto的费用约为每天12.50美元，即每年4500美元。与一些心力衰竭药物（其中许多是廉价的仿制药）相比，Corlanor或Entresto的价格可能显得昂贵。
另一方面，根据诺华公司的数据，心力衰竭的终身直接医疗费用估计为11万美元，其中住院费用约占每人73,000美元。这意味着，如果一种较新的、有前景的药物能让患者避免住院，那么它的价格可能是值得的。
而且，心脏病患者并非唯一试图避免多次住院的人群。整个医疗系统都有兴趣让患者保持健康，远离医院。根据美国心脏协会的数据，2012年心力衰竭费用约为310亿美元，其中210亿美元为直接费用，100亿美元为间接费用。
“心力衰竭是慢性病，因此往往难以管理。患者认为自己痊愈了，就停止服药，然后再次住院，”帕里克医生说，“这些药物对患者和医院都有好处。如果患者管理不当，会消耗大量医疗资金。”
“融化”坏胆固醇，但有代价
本文讨论的四种药物中有两种针对的是最终可能导致心力衰竭的健康问题——高胆固醇。虽然他汀类药物和其他降胆固醇药物对许多患者效果良好，但有些人无法耐受副作用，另一些人则对其无反应。
事实上，根据美国药品研究与制造商协会的数据，美国约有1000万人即使接受标准治疗，也难以控制他们的低密度脂蛋白（“坏”）胆固醇。高胆固醇会增加患心脏病、心脏病发作和中风的风险。
这时，一种全新的药物类别——PCSK9抑制剂应运而生。赛诺菲和再生元制药公司的Praluent是其中之一，于7月获得FDA批准。其竞争对手，安进公司的Repatha，一个月后在美国获得批准。
“将PCSK9抑制剂与他汀疗法相比，这种药物几乎能融化胆固醇，”帕里克医生说，“在对患者随访1年至1年半后，Praluent被证明能将胆固醇降低50%至60%。关于它是否能降低心脏病发作、中风和死亡的数据仍在研究中。”
哪些人将从这些药物中受益？“如果你患有遗传性家族性高胆固醇血症，即因基因原因导致胆固醇极高，这是一种适应症，但并不常见。第二种是已知患有心脏病、曾发生过心脏病发作、放置过支架，并且确实对他汀类药物不耐受的患者——要么无效，要么无法耐受，”帕里克医生说。
哪些人将从这些药物中受益？“如果你患有遗传性家族性高胆固醇血症，即因基因原因导致胆固醇极高，这是一种适应症，但并不常见。第二种是已知患有心脏病、曾发生过心脏病发作、放置过支架，并且确实对他汀类药物不耐受的患者——要么无效，要么无法耐受，”帕里克医生说。
不过，关于PCSK9抑制剂的使用范围存在一些争议。Praluent和Repatha需要自行注射，这可能会让一些患者望而却步，或导致依从性问题。
另一个可能让患者犹豫的因素是价格标签。Praluent的标价为每针560美元，即每天约40美元，每年14,600美元。Repatha的定价类似，尽管剂量不同。“问题不在于它是否有效，而在于成本，”同样来自长老会心脏与血管集团的介入心脏病专家、达拉斯德克萨斯健康长老会医院心脏与血管项目主任詹姆斯·帕克医生说。
《纽约时报》的一篇文章指出，健康保险公司担心，如果太多人服用这些药物，并且终身服用，每年可能耗费数十亿美元。然而，美国药品研究与制造商协会在其网站上表示，PCSK9抑制剂“不会取代现有的治疗方案，而是满足一小部分人群尚未满足的重大医疗需求”。它还表示，患者可以预期获得30%至65%的折扣。
如果患者和保险公司能够承担得起这些费用，那么这些新药将为慢性心力衰竭患者和极力降低胆固醇的人们带来巨大希望。“这些新药带来的兴奋感是我很久以来所未见的，”帕克医生说，“它们本质上是我们治疗最常见疾病的全新方法。”
《Heartbeat》感谢古迪梅特拉、帕里克和帕克医生审阅本文。
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