美国与中国研究人员的新合作有望解决胚胎干细胞医学的核心难题：人体免疫系统对供体细胞的高排斥风险。加州大学圣地亚哥分校首席研究员杨旭表示，该团队的发现除主要医学价值外，还有助于科学界更深入理解肿瘤在体内扩散时如何规避免疫系统。
研究团队设计出具备功能性人类免疫系统的人源化实验室小鼠，其免疫系统能排斥大量源自人类胚胎干细胞的异体细胞——与真实人体反应一致。由于胚胎干细胞具有"同种异体"特性，与受体自身细胞差异显著，健康免疫系统通常会攻击这些侵入性细胞。
杨旭及其同事指出，免疫抑制药物虽能降低人体的同种异体免疫反应（该类药物在器官移植受体中已获成功应用），但无法彻底解决该问题。杨旭在声明中强调："对于接受帕金森病或糖尿病等慢性病治疗的患者而言，长期使用有毒免疫抑制药物会引发严重健康问题。"
在实验中，研究人员用人源化免疫反应测试多种免疫抑制分子，发现名为CTLA4-lg的分子组合可保护侵入细胞免受免疫攻击。该分子组合通过混合类风湿关节炎治疗药物与程序性死亡配体1（PD-L1）蛋白制成——后者是肿瘤在体内逃避免疫反应的关键蛋白。
杨旭表示："若在人类胚胎干细胞衍生细胞中同时表达这两种分子，就能保护细胞免遭同种异体免疫排斥。若仅表达单一分子则完全无效。目前我们尚未完全掌握这两种通路协同抑制免疫排斥的作用机制，但已建立理想的研究体系。"
现阶段，期待接受胚胎干细胞移植的患者必须在终身使用免疫抑制药物与忍受疾病症状之间做出痛苦抉择，研究团队希望尽快消除这一困境。该研究成果已发表于《干细胞》期刊。
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