在医疗资源有限地区，患有血友病的儿童面临致命脑出血的高风险，这种危险因延迟寻求急救而急剧恶化。
一项来自泰国的新研究揭示，无法获得现代预防性治疗的患儿中，超过三分之一曾发生中枢神经系统出血，且往往造成毁灭性的神经后遗症。
研究人员发现，生存窗口很大程度上取决于速度。当出现癫痫发作或意识模糊等症状后，如果家属等待数天才前往医院，就会导致致命结局。这项研究紧急呼吁家长和照护者，一旦出现任何新的神经系统症状，应立即就医，尤其是在缺乏标准预防性治疗药物的地区。
该研究题为“资源有限地区血友病儿童的中枢神经系统出血”，发表于《血友病》期刊。
全球血友病护理的差距
血友病是一组因缺乏某些凝血所需蛋白质而导致的遗传性疾病。具体而言，血友病A以缺乏凝血因子VIII为特征，而血友病B以缺乏因子IX为特征。由于缺乏这些关键蛋白质，血液无法正常凝固，导致异常容易和长时间出血等症状。
在世界富裕地区，血友病的标准治疗包括预防性因子替代疗法，即定期注射健康版本的缺失蛋白质，以正常化凝血并防止出血。然而，虽然替代疗法在富裕国家是标准做法，但在许多较贫穷地区，患者无法获得这些预防性治疗。
中枢神经系统（大脑和脊髓）出血可能是血友病的致命并发症。在预防性治疗普及的富裕国家，这类出血相对罕见。
在这项研究中，泰国科学家报告了他们中心随访的55名血友病儿童的中枢神经系统出血发生率。这些患者均无法获得预防性治疗，只能在发生出血时到中心接受按需治疗。
在55名儿童中，19人（34.5%）有记录的中枢神经系统出血史。有些人甚至在多年随访期间出现不止一次脑出血。
研究人员指出，这一比率显著高于发达国家。他们将差距归因于高收入国家广泛使用预防性治疗，这有助于在出血发生前阻止它。
识别症状和神经学影响
大多数情况下，脑出血发生在患者两岁之前，但也有记录显示一些病例持续到青春期。与脑出血相关的最常见症状是癫痫发作和意识改变。部分患者还出现头痛、发烧和/或背痛。大多数出血没有明确的诱因，少数与外伤或医疗程序有关。6名儿童需要手术来控制出血，其余接受按需因子治疗。
最终，大多数儿童在脑出血后完全康复。然而，也有许多人未能恢复。部分儿童出现了持久的神经问题，如瘫痪或发育迟缓，这归因于脑出血造成的损伤。4名儿童因脑出血相关并发症死亡。
研究人员指出，结局最差的儿童通常从症状出现到寻求医疗护理的延迟时间最长。大多数死亡儿童不是在开始出现神经问题迹象数天后才被送往医院。因此，研究人员强调，及时识别和治疗对于优化处理这种危及生命的血友病并发症至关重要。
科学家们写道：“值得注意的是，结局最差的4名患者在症状出现后超过3天才就诊，这突显了早期识别和及时干预的关键重要性。诊断延迟可能会推迟因子治疗的开始，使出血持续，最终导致脑损伤和死亡。”
【全文结束】