问题:
药物发现与开发
回答(由Nikhil1123提供):
在医学、生物技术和药理学领域,药物发现是指发现新候选药物的过程。历史上,药物是通过从传统疗法中识别有效成分或偶然发现而获得的。后来,通过对完整细胞或整个生物体中的合成小分子、天然产物或提取物的化学库进行筛选,以识别具有理想治疗效果的物质,这一过程被称为经典药理学。随着人类基因组测序的完成,这使得能够快速克隆和合成大量纯化蛋白质,现在常用做法是针对被假设为疾病修饰的孤立生物靶点,对大型化合物库进行高通量筛选,这一过程被称为反向药理学。这些筛选出的先导化合物随后在细胞中测试,然后在动物中测试其疗效。
现代药物发现涉及筛选先导化合物的识别、药物化学以及对这些先导化合物进行优化,以提高亲和力、选择性(以减少潜在副作用)、疗效/效力、代谢稳定性(以延长半衰期)和口服生物利用度。一旦确定了满足所有这些要求的化合物,它将在临床试验之前开始药物开发过程。这些步骤中的一个或多个可能(但不一定)涉及计算机辅助药物设计。因此,现代药物发现通常是一个资本密集型过程,涉及制药公司以及国家政府(提供拨款和贷款担保)的大量投资。尽管在技术和生物系统理解方面取得了进步,但药物发现仍然是一个漫长、“昂贵、困难且效率低下的过程”,新疗法的发现率很低。[1] 2010年,每个新分子实体的研发成本约为18亿美元。[2] 药物发现由制药公司进行,大学提供研究协助。药物发现的“最终产品”是对潜在药物的专利。该药物需要非常昂贵的I期、II期和III期临床试验,而且大多数都会失败。小公司发挥着关键作用,往往随后将权利出售给拥有资源进行临床试验的大公司。
发现可能取得商业成功或公共健康成功的药物,涉及投资者、工业界、学术界、专利法、监管排他性、营销以及需要在保密与沟通之间取得平衡的复杂相互作用。[3] 同时,对于那些罕见到无法期望获得巨大商业成功或公共健康影响的疾病,孤儿药资助流程确保了患有这些疾病的人能够对药物治疗的进步抱有一些希望。
回答(由annuharvanvi提供):
嘿,亲爱的......
这是你的答案......
发现
- 通常,研究人员通过以下方式发现新药:
- 对疾病过程的新认识,使研究人员能够设计一种产品来阻止或逆转疾病的影响。
- 对分子化合物的大量测试,以寻找针对大量疾病的可能有益效果。
- 具有意外效果的现有治疗方法。
- 新技术,例如那些提供新方法将医疗产品靶向体内特定部位或操作遗传物质的技术。
- 在过程的这个阶段,数千种化合物可能成为开发为医疗治疗的潜在候选物。然而,在早期测试之后,只有少数化合物看起来有希望,需要进一步研究。
开发
- 一旦研究人员确定了有希望的化合物进行开发,他们就会进行实验以收集以下信息:
- 它是如何被吸收、分布、代谢和排泄的。
- 其潜在益处和作用机制。
- 最佳剂量。
- 给药的最佳方式(例如口服或注射)。
- 通常可称为毒性的副作用或不良事件。
- 它如何对不同人群(例如按性别、种族或民族)产生不同影响。
- 它如何与其他药物和治疗方法相互作用。
- 与类似药物相比的有效性。
希望这对你有帮助!!!
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