昏睡病是一种臭名昭著的疾病——它因约瑟夫·康拉德的《黑暗之心》而被永久铭记。采采蝇的一次叮咬，只要携带寄生虫，就足以使人感染。如果不治疗，其中一种类型的疾病可能在短短数周内从轻微症状发展为死亡。
现在，一种新药有望帮助世界卫生组织实现其在2030年前消除该疾病的目标。欧洲药品管理局的一个委员会已为首个单剂量治疗方案——名为acoziborole的药物——开了重要的绿灯，该药可能在明年初投入使用。
Acoziborole尤其引人注目，因为它只需将三片药一次性吞服，取代了长期使用的早期治疗方法，后者包括已知会引起静脉“灼烧”感且对近二十分之一的患者致命的静脉注射药物。即使是目前的一线口服药物fexinidazole，也必须服用10天，并伴有严重的副作用，如恶心、呕吐和心律紊乱。相比之下，acoziborole的临床试验仅发现一个显著的副作用：轻度至中度头痛。
“几十年来，可用的治疗方法都难以使用，”世界卫生组织负责对抗昏睡病的Gerardo Priotto博士说，他并未参与新药的研发团队。他说，治疗需要人员、设备和可靠的基础设施。“这些挑战在偏远农村地区尤为严峻，那里是大多数病例发生的地方，且卫生服务有限。”
“一个变革性的工具”
新药acoziborole几乎消除了所有这些障碍，代表着重大突破。“它的单剂量、耐受性良好的治疗方案可以极大地简化患者护理，改善治疗可及性，并加速在消除昏睡病方面的进展。它对患者和公共卫生项目来说都是一个变革性的工具，”Priotto说。
Stéphane Hugonnet博士说，以往药物的严重副作用也使人们不愿寻求治疗。他参与了临床试验，并领导被忽视疾病药物研发倡议组织（DNDi）对昏睡病的应对工作，该非营利组织与制药公司赛诺菲以及包括盖茨基金会在内的多个合作伙伴共同开发了这种药物。盖茨基金会为NPR的全球健康报道提供资金支持。
“许多患者还记得自己或家人接受治疗时的情景，并因此害怕就医，”Hugonnet说。
采采蝇从感染者那里获取寄生虫，然后可以将其传播给其他人。这种昆虫在温暖的稀树草原林地以及湖泊或溪流沿岸的植被中繁殖良好，因此该疾病往往在人们依赖捕鱼、狩猎和农业为生的偏远地区蔓延。
“像许多热带疾病一样，昏睡病是一种穷人的疾病，”休斯顿贝勒医学院国家热带医学院院长Peter Hotez博士说。
多年来，已有数十万人死于昏睡病，但通过持续的努力——控制采采蝇、诊断检测和医疗治疗——发病率已大幅下降。目前全球每年病例数约为1000例，其中近三分之二发生在刚果民主共和国。但“昏睡病在历史上曾多次消退又复燃，”Hotez说。
由冈比亚锥虫引起的昏睡病占病例总数的90%以上，而新药正是针对这一病原体。该疾病分两个阶段发展：早期阶段症状较轻，表现为发烧和头痛；一旦寄生虫穿过血脑屏障，进入晚期阶段，就会出现更严重的神经系统影响，如意识混乱和抽搐。此时，寄生虫会扰乱调节昼夜节律的大脑区域，导致患者白天嗜睡、夜间清醒。如果不治疗，疾病可进展为昏迷和死亡。
以前的一些治疗仅针对疾病的一个阶段，但acoziborole可治疗两个阶段。
“我们不敢奢望有比这更好的了，” DNDi的西非和中非临床运营负责人Wilfried Mutombo Kalonji博士说。该组织于2003年开始工作，当时意识到许多低收入国家的疾病是可以治愈的，但制药公司为无力支付费用的人和/或国家开发治疗方法的财政激励很弱。
试图加速治疗
Kalonji在刚果民主共和国偏远的南乌班吉省与NPR通话，他在那里协助领导了提交给欧洲药品管理局的临床试验。他现在正在监督一项新试验，以确定血液（血清学）检测是否允许立即开始治疗，而不是等待需要更多时间、花费更多金钱且通常无法在野外进行的确认性测试。
在约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院研究昏睡病但未参与新药研发的Monica Mugnier说，寄生虫有时可以逃避免疫检测。因此，阴性检测结果并不总是意味着患者没有被感染。
然而，如果确定血液检测足够可靠以指导治疗，“那么就可以在同一天开始检测和治疗，”Kalonji说。Mugnier说，这种转变可以解释为增加治疗患者数量，并可能终结疾病的传播，因为人类宿主将不复存在。
下一步是由刚果民主共和国卫生部和世界卫生组织对acoziborole进行审查，看该机构是否应更新其治疗指南，这将有助于其他国家授权使用该药物。但全球卫生专家担心，未来美国和西方的资金削减可能会使需要该药物的国家无法获得它。
消除昏睡病的进展很大程度上归功于参与试验的非洲研究人员和患者，尽管条件艰苦。“临床试验充满挑战，”Kalonji说。“患者通常身处偏远地区，没有电，没有水。我们必须建立这一切，包括培训卫生工作者、提供互联网连接、电力以及通往检测点的安全路径，因为那些地方很偏远。我们克服了这些挑战。”
Fran Kritz是驻华盛顿特区的卫生政策记者，也是NPR的定期撰稿人。她还为《华盛顿邮报》和Verywell Health报道。
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