从药物发现到药物重定位——STING：用于儿童急性淋巴细胞白血病药物重定位的数字孪生与深度学习 - 创新药物

从药物发现到药物重定位——STING：用于儿童急性淋巴细胞白血病药物重定位的数字孪生与深度学习From Drug Discovery to Drug Repositioning / Repurposing – STING: Digital Twin & Deep Learning for Drug Repositioning of Childhood ALL

环球医讯 / 创新药物来源：sting.sdu.edu.tr土耳其 - 英语2025-12-05 17:47:06 - 阅读时长6分钟 - 2719字

本文深入探讨了药物重定位作为加速药物研发的关键策略，指出传统药物发现流程平均耗时12-14年且成本高达28亿美元，而重定位能显著缩短开发周期并降低成本；文章分析了其在罕见病等未满足医疗需求领域的巨大潜力，同时剖析了实施中面临的监管指南缺失、经济回报不确定及资金激励不足等核心挑战；特别聚焦STING项目如何结合数字孪生与深度学习技术，为儿童急性淋巴细胞白血病探索新疗法，突显了人工智能在健康领域的创新应用价值和未来发展方向，为制药行业提供了重要参考。（128字）

从药物发现到药物重定位——STING：用于儿童急性淋巴细胞白血病药物重定位的数字孪生与深度学习

获得药物批准的过程可能既昂贵又耗时（Chan 等，2019；Çelik 等，2021）。研究表明，药物发现的研发支出平均高达28亿美元，整个开发过程平均需要12-14年（DiMasi 等，2016；Lim, 2023；Sarkar 等，2023；Wouters 等，2020；Chang 等，2023）。这一漫长周期为药物重定位（repositioning）创造了机会，这是一种缩短药物开发过程的替代方法。药物重定位是指将已获各监管机构批准的药物用于新的适应症（Uysal and Köse, 2022）。许多制药公司正通过重新设计先前不成功的分子，为各种疾病开发新疗法。新技术和计算工具使药物发现更具成本效益。这种方法约占美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准药物的30%（Parvathaneni 等，2019）。药物重定位具有显著潜力，尤其是在医疗需求未满足的领域，如罕见疾病。

药物重定位领域的研究正日益重要。然而，在实施阶段会出现各种困难。由于药物候选物重定位缺乏严格快速的监管指南，向监管机构提供相关信息被视为新手的主要障碍。一般来说，作为重定位候选的药物存在浪费时间的潜在风险，特别是如果它们在先前预期的适应症上失败。在这种情况下，建议设计一个开发计划，对同一药物或化合物评估多个适应症。药物重定位需要全面理解药物与生物及分子方法的相互作用。通过全面的知识，这种假设风险可显著降低，并促成成功的药物重定位。制药公司通常专注于成本效益高且盈利的发现领域。然而，针对罕见和被忽视疾病的药物重定位并不能保证经济回报。因此，公司应聚焦于专业且更成熟的研究指南。此外，制药公司面临的另一障碍是缺乏财政激励和研究资金。例如，对于罕见癌症的药物研究，若无保证的投资回报，投资动力则十分有限。尽管面临这些挑战，药物重定位预计将继续通过制药公司的创造性策略、意愿及决心得以推进（Vaidya 等，2019；Kulkarni 等，2019；Pantziarka 等，2019；Parvathaneni 等，2019；Shineman 等，2014；Croset, 2014；Padhy and Gupta, 2011；Arrowsmith, 2011；Uysal and Köse, 2022）。

参考文献

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