一项被认定为"突破性"的阿尔茨海默病药物虽遭英国国家医疗服务体系(NHS)拒绝使用,但最新研究显示其可延缓病情进展达八年之久。研究人员揭示,尽管该药物已获准在英国使用,但卫生支出监管机构认为仑卡奈单抗(lecanemab)的"效益过小",不足以证明其成本合理性。
然而,通过对比早期接受该治疗的患者与未接受治疗人群的真实世界数据发现,该药物可将疾病进展推迟超过八年。在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布的这些研究结果表明:长期使用仑卡奈单抗(亦称Leqembi)可使脑内淀粉样蛋白水平较低且早期开始治疗的患者,从轻度认知障碍发展为中度阿尔茨海默病的时间延后8.3年。
这款由卫材(Eisai)医疗公司生产的药物目前通过静脉滴注给药。但会议上同时展示了该药物可注射剂型的相关数据,表明未来可能提升治疗可及性。
阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士评论道:"数十年来,阿尔茨海默病患者一直在迫切等待能延缓病情进展的疗法。本次关于仑卡奈单抗在临床试验外真实世界应用的新数据令人鼓舞,表明早期治疗可带来更大获益。可注射剂型与现有静脉制剂具有相似副作用风险的可能性,或将使未来可获得该治疗的患者更便捷地接受治疗。我们仍需明确延缓疾病进展对患者日常生活的实际意义,例如能否帮助他们更长时间保持生活自理能力和日常事务处理能力。"
他补充道:"此类突破性进展要产生实际影响,必须建立在早期精准诊断基础上。英国目前约有100万痴呆症患者,其中超过三分之一尚未确诊。尽管仑卡奈单抗暂未纳入NHS,但全球130余种阿尔茨海默病在研药物已进入临床试验阶段,为患者带来希望。英国政府必须立即行动,提升痴呆症诊断水平,并为国家医疗服务体系做好新疗法落地的准备。"
另一款阿尔茨海默病药物多奈单抗(donanemab)同样获准在英国使用但被NHS拒绝。多奈单抗与仑卡奈单抗均属靶向抗体药物,可延缓阿尔茨海默病早期阶段进展。这两类药物在研究领域具有重大突破意义,因其直接针对疾病已知成因而非仅缓解症状。
两种药物均可结合阿尔茨海默病患者脑内积聚的淀粉样蛋白,通过清除蛋白沉积来减缓认知能力下降。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)在六月发布的最终草案指南中指出,这些疗法可使病情从轻度向中度阿尔茨海默病进展推迟四至六个月。但研究所认为,鉴于药物"至多仅提供微弱效益"且"性价比不高",无法通过NHS提供。
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