作为一名曾经治疗疼痛的医生，我现在正经历着难以想象的痛苦。肌萎缩侧索硬化症（ALS）使我四肢瘫痪，必须依靠气管切开术呼吸并使用鼻饲管进食。35岁确诊时，我的职业生涯戛然而止。我们家族的故事揭示了即将到来的风暴规模——我的父亲正与阿尔茨海默病抗争，我的叔叔死于帕金森病，而我的祖母则死于路易体痴呆。我们并非特例，而是代表了一场沉默的流行病。神经退行性疾病正在激增，但我们的国家仍在沉睡，未曾意识到前方的毁灭。
公众的漠视是统计学幻觉造成的。ALS这个自1869年以来就致命的疾病正体现了这种危险。其中位生存期仅为2-3年，终生患病率约1/300，意味着目前美国活着的人群中超过100万人最终将死于ALS。然而根据联邦法律，它却被定义为"罕见病"，这个定义基于患病率——即某一时点的存活患者数量。因为ALS杀死患者的速度太快，现存患者数量始终低于20万人的"罕见病"阈值。这种致命性反而确保了它永远不会被当作主流公共卫生危机对待。这种矛盾掩盖着恐怖预测：预计到2040年全球ALS病例将增长69%。
这种罕见病幻觉导致对所有脑部疾病的致命不作为。阿尔茨海默病已经影响700多万美国人，预计到2050年将增至近1300万人。该病在2025年将耗费美国经济3840亿美元，预计到本世纪中叶将接近每年1万亿美元。
应对这场危机的失败源于美国食品药品监督管理局（FDA）的"双城记"。2017年国会成立了肿瘤卓越中心（OCE），这个活力中心革新了癌症治疗，过去十年85%的加速审批都来自这里。这种成功源于聚焦的意志和资源——国家卫生研究院（NIH）对癌症的资助超过72亿美元，而神经科学仅28亿美元。
神经学没有这样的中心。缺乏制度依托导致其支离破碎、行动迟缓，表现出在肿瘤学中难以想象的风险规避。这种差距持续存在是因为这些疾病的悲剧性质。1980年代，ACT UP激进团体通过"静坐示威"迫使政府应对艾滋病。但ALS、亨廷顿舞蹈症或阿尔茨海默病患者却无法组织类似抗议——我们身体被沉默和禁锢，无法"围攻FDA"。这种脆弱性对领导者提出了独特的道德要求，要求他们主动为无声者行动。
新任FDA领导层带着改革承诺到来，这对所有受不可治愈神经疾病影响的人来说提出了一个萦绕不去的问题：这次会不同吗？卫生与公共服务部长小罗伯特·F·肯尼迪承诺"扫除障碍"，表示要"探索加速罕见病药物审批的新方法"。FDA专员马蒂·马卡里多次质疑为什么药物上市需要10年，并提议建立基于"合理作用机制"的"有条件批准"通道。生物制品评价与研究中心（CBER）主任维纳·普拉萨德承诺"在首次看到罕见病治疗前景时就采取行动"。
对ALS群体而言，这些承诺现在正面临信誉危机。在平均生存期仅2-3年的疾病中，我们请求监管机构对2011年开始Ⅰ期试验、2014年获得FDA快速通道认定的NurOwn细胞疗法给予监管灵活性。作为2019年7月3日公民请愿的联署者，我们已向FDA发起明确测试。最终我们寻求基于扩大准入项目中前所未有的生存数据加速审批——这些数据显示的生存延长甚至超过许多已批准的癌症疗法。但最初的请求很简单：邀请申办方重新提交申请以进行全面审查。这是要求程序正义以给予无声者声音——这是特朗普政府展示承诺灵活性的最低门槛。
一个明确的两党解决方案曾失败过一次。2021年提出的《神经科学卓越中心法案》旨在复制肿瘤学的成功，但未能通过委员会。现在需要领导者展现此前灾难性缺失的政治意志。
国会必须立即重启并通过《神经科学卓越中心法案》。FDA必须通过审查我们的请愿书，使其领导者的承诺转化为行动。科学已准备好突破，却被破碎的系统束缚。
对我们这些与时间赛跑的人来说，这不是政策辩论。这是死亡判决。在沉默风暴吞噬所有人之前，请立即觉醒。无声者等待不及。
【全文结束】