《处方药用户付费法案》(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终市场批准决定的截止日期。通常的审查期为药物申请被该机构接受后的10个月。对于享有优先审评资格的药物，审查期从申请接受时起缩短至6个月。
氘可来昔替尼用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者
PDUFA日期：2026年3月6日
FDA预计将对氘可来昔替尼用于治疗活动性银屑病关节炎(PsA)的补充新药申请做出决定。该申请得到了随机、双盲3期POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验数据的支持。POETYK PsA-1试验评估了氘可来昔替尼在既往未接受过生物类改善病情抗风湿药(bDMARD)治疗的活动性PsA患者中的效果，而POETYK PsA-2试验则纳入了活动性PsA患者，这些患者既可能是bDMARD初治患者，也可能曾接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗。
研究结果显示，两项试验均达到了主要终点，在第16周时，接受氘可来昔替尼治疗的患者中达到美国风湿病学会20%改善标准(ACR20)的比例显著高于安慰剂组。持续至第52周的数据显示，继续接受氘可来昔替尼治疗的患者临床反应得到改善并维持稳定。
若获批，氘可来昔替尼将成为首个用于治疗PsA的选择性酪氨酸激酶2抑制剂。目前氘可来昔替尼已以商品名Sotyktu®获批用于治疗中重度斑块型银屑病。
雷普罗拉普用于干眼症治疗
PDUFA日期：2026年3月16日
雷普罗拉普是一种首创小分子活性醛类物质(RASP)调节剂，正在接受FDA审查，用于治疗干眼症的体征和症状。其作用机制是通过与游离醛类共价结合，降低过度升高的RASP水平，而RASP水平通常在眼部和全身炎症性疾病中升高。
新药申请包括来自多项试验的有效性和安全性数据，其中包括3期TRANQUILITY-2研究和一项3期双盲、载剂对照的干眼舱挑战试验。这些试验结果显示，与安慰剂相比，雷普罗拉普治疗改善了干眼症患者的泪液分泌和眼部不适。滴药部位刺激是最常报告的不良事件。
一项干眼症现场试验支持了雷普罗拉普相对于载剂的活性，但未达到统计学显著性。
塞美兰肽用于获得性下丘脑性肥胖
PDUFA日期：2026年3月20日
塞美兰肽的补充新药申请目前正在接受审查，用于治疗获得性下丘脑性肥胖，这是一种由下丘脑损伤引起的罕见肥胖症。
塞美兰肽是一种黑皮质素-4受体激动剂，目前以商品名Imcivree®获批用于减轻体重并长期维持体重减轻，适用于2岁及以上因巴德-毕德综合征或前阿黑皮素原、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型或瘦素受体缺乏导致的综合征性或单基因性肥胖的成人和儿科患者。
获得性下丘脑性肥胖申请得到了随机、双盲、安慰剂对照3期TRANSCEND试验数据的支持。研究结果显示，与安慰剂相比，塞美兰肽治疗导致体重指数出现具有统计学显著性和临床意义的降低（-16.5%对+3.3%；安慰剂校正差值：-19.8%；P<0.0001）。
利纳瑞沙特用于原发性胆汁性胆管炎的胆汁淤积性瘙痒
PDUFA日期：2026年3月24日
利纳瑞沙特的新药申请正在接受审查，用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的胆汁淤积性瘙痒。
利纳瑞沙特是一种研究中的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。新药申请得到了3期GLISTEN研究数据的支持，该研究纳入了238名患有胆汁淤积性瘙痒的成年PBC患者。
研究结果显示，与安慰剂相比，口服利纳瑞沙特治疗在瘙痒方面带来了具有统计学显著性的改善（主要终点；最小二乘均值差，-0.72[95% CI, -1.15, -0.28]；P=0.001）。与安慰剂相比，利纳瑞沙特还在关键次要终点方面表现出显著改善，包括第2周的瘙痒评分(P<0.001)和24周内与瘙痒相关的睡眠干扰(P=0.024)。
马尼特格拉基因自体细胞用于严重白细胞黏附缺陷症-I型
PDUFA日期：2026年3月28日
FDA正在审查马尼特格拉基因自体细胞(marne-cel)的生物制品许可申请，用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型(LAD-I)，这是一种由编码CD18的β-2整合素组分的ITGB2基因突变引起的罕见儿科疾病。这种遗传性免疫疾病使儿童易患反复的危及生命的细菌和真菌感染。目前唯一可用的治疗方法是异基因造血干细胞移植(HSCT)。
马尼特格拉基因自体细胞(Kresladi™)是一种造血基因疗法，由经携带ITGB2基因的慢病毒载体转导的自体CD34+富集细胞组成。生物制品许可申请得到了1/2期试验数据的支持，该试验评估了单次静脉输注马尼特格拉基因自体细胞在9名严重LAD-I患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，100%的患者在输注后12个月无需异基因HSCT而存活（主要终点；P<0.001），并在整个随访期间（18至42个月）保持存活。与治疗前病史相比，这些患者的严重感染发生率也显著降低。此外，观察到LAD-I相关皮肤病变的消退和伤口修复能力的恢复。
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