美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年1月27日批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（达雷妥尤单抗皮下注射剂，强生旗下杨森生物技术公司生产）联合硼替佐米、来那度胺及地塞米松（VRd方案）用于不适合自体干细胞移植（ASCT）的成人新诊断多发性骨髓瘤患者。
疗效与安全性
该批准基于CEPHEUS试验（NCT03652064）的评估结果。这是一项针对不适合或拒绝初始自体干细胞移植治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者的开放标签、随机对照临床试验。需注意的是，达雷妥尤单抗皮下注射剂联合VRd方案在拒绝初始移植治疗患者中的疗效尚未确立。
研究共纳入395名患者，其中197名接受达雷妥尤单抗皮下注射剂-VRd方案治疗，198名接受VRd单药方案治疗。主要疗效终点为国际骨髓瘤工作组（IMWG）疗效标准评估的微小残留病灶（MRD）阴性率及独立评审委员会判定的无进展生存期（PFS）。达雷妥尤单抗皮下注射剂-VRd组的MRD阴性率达52.3%，显著高于VRd组的34.8%（p值0.0005）；无进展生存期风险比为0.60［95%置信区间：0.41, 0.88］，p值0.0078。
药品说明书中包含多项警示与注意事项：超敏反应及其他给药相关反应、感染风险、中性粒细胞减少症、血小板减少症、胚胎-胎儿毒性、干扰交叉配血及红细胞抗体筛查、以及轻链（AL）淀粉样变性患者的 cardiac toxicity（心脏毒性）。
推荐剂量
达雷妥尤单抗皮下注射剂推荐剂量为1,800 mg/30,000单位（含1,800 mg达雷妥尤单抗及30,000单位透明质酸酶）。其他联合药物的剂量建议参见药品说明书。
本次审评采用了申请人自愿提交的评估辅助文件（Assessment Aid），以协助FDA完成评估工作。
医疗专业人员应通过FDA不良事件报告系统（MedWatch Reporting System）或拨打1-800-FDA-1088，报告所有疑似与药品或器械使用相关的严重不良事件。
对于肿瘤学研究性产品的单患者研究性新药申请（IND），医疗专业人员可联系FDA肿瘤卓越中心项目促进办公室（Project Facilitate），电话240-402-0004或邮箱OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov。
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