《处方药使用者付费法案》（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）完成审评并做出最终上市批准决定的截止期限。通常审评周期为药品申请被受理后的10个月；若获得优先审评资格，则缩短至受理后6个月。
普洛扎西兰用于家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：2025年11月18日
FDA正在审评普洛扎西兰治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药申请。FCS患者因脂蛋白脂肪酶基因突变导致血浆中乳糜微粒异常蓄积，引发严重高甘油三酯血症。普洛扎西兰是一种在研RNA干扰治疗药物，旨在抑制载脂蛋白C-III的生成——该蛋白质由肝脏产生，调控血液中的甘油三酯代谢。
该申请基于三期PALISADE试验（美国临床试验注册库编号：NCT05089084）数据，该试验纳入75名FCS成年患者。结果显示，与安慰剂相比，普洛扎西兰治疗显著降低了甘油三酯水平、载脂蛋白C-III浓度及急性胰腺炎发病风险。
西贝普雷利单抗用于IgA肾病
PDUFA日期：2025年11月28日
FDA已受理西贝普雷利单抗的优先审评申请，该在研单克隆抗体用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）。西贝普雷利单抗通过结合并抑制增殖诱导配体（APRIL）的活性发挥作用，而APRIL在IgAN（一种进行性自身免疫性慢性肾病）的发病机制中起关键作用。该生物制品许可申请获得三期VISIONARY试验（美国临床试验注册库编号：NCT05248646）和二期ENVISION试验（美国临床试验注册库编号：NCT04287985）数据支持。
VISIONARY试验（n=530）表明，治疗9个月后，西贝普雷利单抗显著降低24小时尿蛋白肌酐比值（主要终点）。ENVISION试验（n=155）结果显示，治疗12个月后，与安慰剂相比，西贝普雷利单抗显著减少蛋白尿（主要终点）并更有效地稳定估算肾小球滤过率（次要终点）。
西瓦伯替尼用于HER2突变非小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年11月28日
西瓦伯替尼是一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂，正接受FDA审评，拟用于治疗经系统治疗后疾病进展且携带人表皮生长因子受体2（HER2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
该新药申请基于持续进行的一/二期SOHO-01试验（美国临床试验注册库编号：NCT05099172）数据，该试验针对既往接受过一种以上系统治疗且未使用过HER2靶向疗法的HER2激活突变晚期NSCLC患者。最新分析显示，在81名患者队列中，研究者评估的客观缓解率达59.3%（95%置信区间：47.8-70.1），其中1名患者达到完全缓解。疾病控制率（定义为确认缓解或持续稳定≥12周）为84.0%（95%置信区间：74.1-91.2）。
纳维佩格瑞肽（TransCon CNP）用于软骨发育不全症
PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前药。FDA正在审评该在研疗法用于治疗软骨发育不全症儿童患者，此罕见遗传病导致肢体比例失调性矮小及严重健康并发症。
该新药申请基于三期ApproaCH试验（美国临床试验注册库编号：NCT05598320）数据，纳入84名2至11岁软骨发育不全症患儿。结果显示，每周一次TransCon CNP治疗在52周时的年化生长速度（主要终点）显著优于安慰剂。
其他生长参数（包括身高Z评分，次要终点）也呈现统计学显著改善。此外，52周骨形态测量数据显示，与安慰剂相比，TransCon CNP改善了下肢力线和比例生长，并观察到脊柱管径增大。
锌夫妥米尼用于NPM1突变急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已受理锌夫妥米尼的优先审评申请，该口服menin抑制剂拟用于治疗复发或难治性（R/R）且携带核磷蛋白1（NPM1）突变的成人急性髓系白血病（AML）患者。
该新药申请包含二期KOMET-001试验（美国临床试验注册库编号：NCT04067336）数据，该试验针对NPM1突变R/R AML患者。受试者既往治疗负担较重：33%接受过≥3线治疗，59%曾使用过维奈托克。
结果显示，试验达到主要终点，完全缓解（CR）与伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达23%。在21名获得CR/CRh的患者中，13名为CR，8名为CRh。预设亚组分析（如既往造血干细胞移植、既往维奈托克治疗、FLT3/IDH共突变）显示CR/CRh率具有可比性。
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