再生元公司Evkeeza获得FDA批准用于治疗年幼HoFH患者
此次扩大抗体适应症的决定基于六名儿童的临床有效性和安全性数据。
2025年9月29日
美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大对再生元制药公司全人源单克隆抗体Evkeeza（evinacumab-dgnb）的批准范围，用于治疗1至4岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患儿。
该决定使Evkeeza血管生成素样3（ANGPTL3）抗体能够作为饮食调整、运动和其他降脂疗法的辅助治疗手段。
HoFH是家族性高胆固醇血症中最严重的形式。扩大该抗体适应症的决定基于六名参与美国扩大使用计划或美国境外同情用药计划的HoFH患儿的临床有效性和安全性数据。
同情用药计划未发现任何新的安全问题。
再生元公司首席科学官、董事会联席主席兼总裁George Yancopoulos表示："Evkeeza证明了再生元科学和专有技术在开发成为标准治疗的一流、改变生命的药物方面的力量。"
"此次标签扩展进一步加强了我们对罕见病领域的日益增长的承诺，其中包括重症肌无力、otoferlin听力损失和进行性骨化性纤维发育不良等神经肌肉和遗传疾病的多样化临床开发项目，我们已分享了相关数据。"
该抗体最初于2021年获得美国监管机构批准，用于12岁及以上的HoFH患者，此前一项安慰剂对照研究证明，当与标准降脂治疗联合使用时，其能够将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低一半。2023年，该抗体的批准范围扩大至5至11岁儿童。
Evkeeza通过结合并抑制调节血液中低密度脂蛋白胆固醇等脂质的ANGPTL3蛋白发挥作用。
该抗体利用再生元的VelocImmune技术发明。
再生元负责该抗体在美国境内的开发和分销。该公司还与Ultragenyx合作，管理该抗体在美国境外的临床开发、商业化和分销。
2025年6月，FDA批准赛诺菲和再生元的Dupixent作为治疗天疱疮（一种罕见的皮肤起疱疾病）成人患者的一种治疗选择。
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