根据行业组织和制造商向美国食品药品监督管理局(FDA)公众咨询提交的回复，国际人用药品注册技术协调会(ICH)E22指南应纳入照护者反馈。
评论者指出，在患者年龄太小无法提供自己的意见或丧失能力无法提供意见的情况下，照护者反馈尤为重要。
此外，生物技术创新组织(BIO)和美国药品研究与制造商协会(PhRMA)均提议在指南中加入患者体验数据(PED)、患者报告结局(PRO)和临床结局评估(COAs)等术语的定义。
2025年11月发布的ICH E22指南包含了关于患者偏好研究(PPS)在药物研发中的使用、设计、分析和提交的协调考虑因素。该指南建议PPS应包含在通用技术文件(CTD)的第2和第5模块中(相关阅读：《ICH宣布新主题，采用临床试验方案的协调模板》，《监管聚焦》2025年11月26日)。
FDA于2026年2月发布该指南征求意见。公众意见征询截止日期为2026年4月7日。
该指南指出，PPS的常见用途包括：确定治疗优先级；为后续临床试验的终点选择提供信息；以及确定何种变化构成终点的有意义改变。
共有12个相关方对指南提出了意见。
回应者建议纳入照护者偏好研究
BIO、PhRMA和赛默飞世尔科技(Thermo Fisher Scientific)建议扩大指南范围，将患者无法提供意见时的照护者偏好研究纳入其中。
BIO在评论中写道："当前范围排除了照护者偏好研究，尽管这些研究在患者无法直接提供偏好信息的疾病领域至关重要。虽然这在儿科人群中尤为相关，但也广泛适用于涉及认知障碍或决策能力下降的病症（例如阿尔茨海默病和其他痴呆症、某些精神或神经系统疾病以及严重残疾）。在这些情况下，照护者（包括父母和研究伙伴）通常作为患者的适当代理人，他们的偏好可能代表最相关和可行的意见来源。"
PhRMA的评论指出："在许多治疗情境下，患者可能无法提供偏好信息，例如由于年龄小、精神疾病、痴呆或残疾。在这种情况下，常规做法——在某些情况下是测量偏好的唯一选择——是评估作为患者代理人的父母或其他照护者的偏好。"
赛默飞世尔科技表示："将照护者偏好研究排除在外，导致缺乏在这些情境下开展偏好研究以确定治疗相对可取性的指导，这可能是不公平的。建议对此进行更细致的讨论，并在照护者偏好与治疗决策相关时将照护者研究纳入范围。我们同意，当患者能够自行做出治疗决策且能够获取其偏好时，不应使用照护者偏好代替患者偏好。"
BIO和PhRMA建议统一定义
BIO和PhRMA建议在指南中加入患者体验数据(PED)、患者报告结局(PRO)和临床结局评估(COAs)等术语的定义，并在指南末尾添加术语表。
BIO表示："作为首个关注更广泛患者体验数据(PED)领域内患者偏好研究的ICH指南，缺乏统一的PED定义可能会限制清晰度和一致的解释。此外，PPS与其他PED类型（特别是PROs和COA）之间的区别描述不清晰，难以理解范围界限和排除项。"
PhRMA也赞同需要PED的定义。"鉴于这是首个讨论特定类型患者体验数据(PED)的ICH指南，我们建议FDA和ICH考虑纳入PED的统一定义，参考监管机构和联盟提供的现有定义。"
支持在某些情况下不要求PPS研究
两位回应者表示支持指南中的规定，即PPS研究并非总是必要。
该指南指出："尽管大多数研究都是针对特定属性集和治疗背景设计的，但可能存在现有的相关PPS文献可以解决预期的研究目标和问题。正在进行和未来的研究应考虑质量足够的现有相关文献，以避免给患者群体带来不必要的负担。"
Faegre Drinker Consulting写道："该指南恰当地承认，从头开始的患者偏好研究并非总是合理的，特别是当存在高质量证据时。这一原则很重要，原因有几点：它有助于减轻患者和照护者的不必要负担，他们可能已经经常被要求参与研究；它阻止了提供很少增量价值的重复研究；它支持有效利用有限的研究资源，特别是在患者群体较小的罕见疾病背景下。"
狼疮基金会(Lupus Foundation)也表示同意："该指南恰当地承认，从头开始的患者偏好研究并非总是合理的，特别是当存在高质量的现有证据时。"
BIO称PPS应纳入产品标签
BIO进一步建议，与处方决策相关时，PPS信息应纳入产品标签。
BIO表示："将标签放置声明为'超出本指南范围'意味着PPS证据可能提交给监管机构，但永远不会到达处方医生手中或反馈给患者。ICH协调指南不应忽视PPS数据最具临床影响力的去向。"
该组织表示："FDA通过利妥昔单抗皮下注射(Rituximab SC)的批准已经证明……在某些情况下将PPS数据纳入标签是可行的。鉴于这一先例，指南应说明这是一种可能性。"
据与IDEC Pharmaceuticals共同开发该药物的基因泰克(Genentech)称，FDA在2027年批准Rituxan Hycela（皮下注射利妥昔单抗）时使用了近2000名患者的大量患者信息。
BIO还建议该指南应更针对药物开发，并区分早期药物开发、后期开发和上市后阶段。
"该指南采用了一个广泛统一的标准，没有区分试验阶段或开发阶段。这在实践中造成两个风险：申办方可能引用早期阶段背景完全避免PPS，而监管机构可能对I期安全性研究和后期确证性试验应用相同的期望。这两种结果都不利于患者或科学。PPS在开发的特定阶段（例如终点选择、III期前的获益-风险评估、上市后标签更新）最有价值且最可行，指南应反映这一点。"
赛默飞世尔建议纳入疫苗
在其评论中，赛默飞世尔建议指南应明确疫苗在范围内。
"我们假设疫苗在范围内，建议在脚注中明确说明（作为预防性药品的例子）。PPS可以生成关于患者在决策关于药物（或其他药品）时考虑的特性（也称为属性）相对重要性的结构化见解。建议在脚注中将疫苗列为预防性医疗产品的例子。"
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