快速的科学进步正在加速医疗创新的发展，从个性化治疗到治愈性基因疗法，再到先进诊断工具的应用。但要充分释放这些突破性技术的潜力，美国食品药品监督管理局（FDA）需要进行重大政策与监管改革，这是南加州大学施艾佛卫生政策与经济研究中心最新白皮书的核心结论。
白皮书提出了系统性改革建议，包括简化临床试验流程、为药企提供新兴技术应用指引、以及在人员缩减背景下提升机构运作效率。这些改革措施若能协同实施，有望显著缩短新药上市周期与研发成本，在维持严格安全有效性标准的同时降低药品价格并改善患者可及性。
"我们正步入医疗创新的变革时代，这将改善数百万美国人的生活。要实现这一潜力，FDA必须为药企提供清晰稳定的指导，帮助他们应对新技术评估的复杂性，"白皮书第一作者、施艾佛中心非驻会高级学者、曾任FDA政策首席顾问及代理首席法律顾问的Lowell Schiller指出。
支持新型临床试验方法
现代技术使药品研发者能够通过传统随机对照试验以外的方式生成证据，这对耗时长、成本高的传统方法尤其具有突破意义，尤其在罕见病领域。尽管真实世界证据和外部对照组等创新方法已被更广泛使用，但实施过程中仍存在不确定性。白皮书建议FDA通过以下措施建立确定性框架：
- 增加与采用创新试验设计企业的早期互动
- 建立最佳实践分享机制
- 制定指导性文件明确适用场景
"药企在投入数亿美元开发新药前，需要确保FDA不会推翻原有结论，"Schiller强调，"对新兴技术和临床开发难点的前瞻性指导将增强确定性，推动创新投资。"
推进人工智能应用与监管
在药物审查中战略性扩展人工智能和机器学习等先进计算技术，可显著提升新药评审质量与效率。FDA近期推出的生成式AI审查工具是重要进展，但该机构的实施仍处于早期阶段。白皮书建议：
- 制定AI应用原则与安全框架
- 优化高价值应用场景的工具部署
- 确保所有"基于算法的决策"最终由理解AI局限性的人类评审员确认
这些技术不仅能进行文档摘要，其分析平台还能帮助评审员更高效地识别数据质量问题，或处理FDA收到的海量数据集，使评审员有更多时间确保指导原则和先例的一致性应用。
聚焦患者核心诉求
监管机构与患者群体在治疗评估标准上的分歧在罕见病领域尤为突出，3000万美国罕见病患者中多数尚未获得FDA批准的治疗方案。白皮书建议：
- 在临床试验设计与评估中纳入患者视角
- 正式化患者偏好数据应用机制
- 将患者偏好数据作为加速审批药物医保覆盖决策依据
虽然FDA在罕见病治疗评估上已展现灵活性，但需与国会合作建立一致性框架，特别在患者风险获益权衡方面。这将更好地体现患者对快速获取新疗法的诉求。
改革六大支柱
白皮书的建议系统性地整合为六个核心领域：
- 现代化证据生成体系
- 推动罕见病治疗创新
- 强化供应链监管
- 优化加速审批路径
- 投资AI等先进计算技术应用
- 促进药品市场竞争
该研究由南加州大学施艾佛中心资助，联合作者包括南加州大学曼恩药学与制药科学学院副教授Eunjoo Huisung Pacifici以及施艾佛中心公共政策主任Barry Liden。
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