环球医讯

一种名为elraglusib的新药在胰腺癌II期临床试验中显示出显著疗效，与单独使用标准化疗相比，联合使用该药物的患者一年生存率提高了一倍（44%对22%），死亡风险降低了38%。该药物通过靶向GSK-3 beta蛋白作用于肿瘤微环境，有望为胰腺癌这一致死率极高的癌症提供新的治疗选择。研究由美国西北大学医学团队主导，发表在《自然医学》杂志上，虽然仍需III期试验确认，但这一发现为胰腺癌治疗带来了谨慎乐观。

麻省理工学院皮考尔研究所科学家利用患者细胞培养的脑类器官（微型脑）研究雷特综合征，发现同一MECP2基因的不同突变会导致截然不同的细胞"蓝图"和病理机制，R306C突变使小世界倾向性降低而HDAC2过表达，V247X突变则使小世界倾向性升高并导致GABA受体减少和星形胶质细胞功能障碍，因此需要完全不同的靶向治疗策略，标志着神经发育障碍治疗从"一刀切"模式向精准医疗的重大转变，为单基因疾病的个性化治疗开辟了新途径。

伦敦初创公司Basecamp Research正在开发名为EDEN的AI系统，该系统基于万亿级基因数据训练，旨在通过分析自然界中的DNA序列来设计新型药物和基因疗法，以治疗癌症和罕见遗传疾病，同时通过与28个国家建立合作伙伴关系确保生物多样性数据的公平获取与利益分享，展现了AI技术在医药研发领域的革命性应用前景，有望大幅缩短药物研发周期并为患者提供更精准的治疗方案。

亚马逊云服务(AWS)推出Amazon Bio Discovery人工智能应用，旨在通过让科学家无需编写代码即可运行复杂计算工作流程，加速早期药物发现过程。该工具提供专门的生物基础模型库，帮助研究人员生成和评估潜在药物分子，并配备AI代理协助选择模型、设置参数和解释结果。全球前20大制药公司中有19家已使用AWS云服务，拜耳、Broad研究所等机构已成为早期采用者。在与纪念斯隆-凯特琳癌症中心的合作中，该平台成功将可能需要数月的药物研发工作压缩至数周，展示了AI在生命科学领域的重要价值。

两种新型药物daraxonrasib和elraglusib在胰腺癌治疗领域取得突破性进展，临床试验显示它们能将患者生存期延长一倍。其中，Revolution Medicines公司的daraxonrasib将患者平均生存期从6.7个月提高至13.2个月，而Actuate Therapeutics公司的elraglusib则将一年生存率提高了一倍。这些药物通过靶向KRAS基因突变和改变肿瘤微环境等不同机制发挥作用，为长期缺乏有效治疗手段的胰腺癌患者带来了新的希望，有望成为未来胰腺癌治疗的重要基础。

丹麦制药巨头诺和诺德宣布与人工智能领军企业OpenAI达成战略合作，共同推进AI在药物研发领域的深度应用。此次合作将利用先进的人工智能技术分析复杂生物医学数据集、高效识别有前景的候选药物，并显著缩短从实验室研究到患者应用的时间周期。诺和诺德已建立AI卓越中心，部署FounData数据池和NovoScribe AI平台，同时与AWS、微软等科技巨头保持紧密合作，旨在通过AI技术彻底变革医疗保健行业，更快地为全球数百万肥胖症和糖尿病患者提供创新治疗方案，预计到2026年底实现全面业务整合，加速新疗法的发现与市场投放。

美国科罗拉多大学安舒茨医学院、科罗拉多大学博尔德分校和科罗拉多州立大学的研究团队正加速推进一项联邦资助项目，旨在开发能逆转骨关节炎的再生疗法。该项目由美国健康高级研究计划署(ARPA-H)提供高达3350万美元资金支持，目标是在18个月内启动人体临床试验，并在2028年前实现对这种影响3200万美国人的退行性疾病的治愈。研究团队已成功开发出可恢复动物模型中软骨和骨组织的再生疗法，有望彻底改变目前仅限于抗炎注射或关节置换手术的传统治疗方式，为患者提供更经济有效的治疗方案。

英国政府宣布向伯明翰大学精准健康技术加速器(PHTA)提供1000万英镑资金，用于建设三个符合药品生产质量管理规范(GMP)的洁净室实验室。该设施将显著提升英国在先进治疗药物（包括癌症疗法和mRNA疫苗）的制造能力，支持临床试验与患者治疗，并强化公共卫生应急响应体系。作为西米德兰兹健康生命科学园区核心项目，该近患者生物制造中心将缩短新药研发周期，预计到2030年代创造超万个高技能岗位，为区域经济贡献4亿英镑，同时加强英国国家医疗服务体系的韧性与疫情应对能力。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年3月31日发布安全警告，确认服用avacopan(Tavneos)患者中出现76例严重药物性肝损伤病例，其中74例报告严重后果包括54例住院和8例死亡；66例来自日本，FDA要求医疗专业人员在治疗首月每两周进行肝功能检查，当丙氨酸氨基转移酶(ALT)或天冬氨酸氨基转移酶(AST)≥3倍正常上限，或碱性磷酸酶(ALP)≥2倍正常上限时立即停药，以预防可能导致永久性肝损伤的胆管消失综合征(VBDS)等严重并发症，该综合征表现为胆管进行性破坏消失并常伴黄疸、瘙痒和疲劳。

丹麦制药巨头诺和诺德宣布与OpenAI达成合作，将人工智能技术全面应用于药物研发、制造及商业运营各环节，旨在加速减肥药物开发进程并提高运营效率，以应对在减肥药市场落后于礼来公司的竞争压力，该合作将从2026年启动试点项目，预计年底前实现全面整合，同时OpenAI将协助培训诺和诺德全球员工提升人工智能素养，此次合作标志着人工智能在生命科学领域应用的重要进展，有望为制药行业带来革命性变化，同时严格保障数据安全与人工监督机制。