环球医讯

欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）于2026年4月24日推荐批准诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Itvisma与Arrowhead Pharmaceuticals的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）siRNA药物Redemplo的上市授权，Itvisma适用于5q相关SMA且SMN1基因存在双等位基因突变、年龄至少2岁的患者，通过鞘内注射给药，是Zolgensma的浓缩配方；Redemplo每三个月皮下注射一次，旨在降低调节甘油三酯代谢的APOC3蛋白表达，如获批准将成为欧盟首个用于基因确诊FCS患者的siRNA药物，其III期PALISADE研究显示可显著降低患者甘油三酯水平、APOC3水平和急性胰腺炎发生率。

本文探讨了临床生物标志物在药物审批过程中作为替代终点的缓慢进展，采访了百时美施贵宝(BMS)转化研究主任安·蒙甘，详细分析了FDA对生物标志物作为替代终点的谨慎态度、研究人员与监管机构之间的分歧原因、在罕见病和长期疾病中使用生物标志物的平衡考量，以及FDA人事变动对生物标志物审批的影响，强调了科学证据最终将决定生物标志物在药物开发中的应用前景，同时指出在未满足医疗需求迫切的领域，适当采用生物标志物作为替代终点将加速新药上市，为患者带来福音。

本文详细介绍了美国食品药品监督管理局(FDA)预计在2026年5月做出审批决定的五种重要药物，包括efgartigimod用于血清阴性全身性重症肌无力、曲妥珠单抗德鲁替康后接THP用于HER2阳性早期乳腺癌、皮下注射lecanemab用于阿尔茨海默病、吸入胰岛素Afrezza用于儿科糖尿病以及CTx-1301用于注意力缺陷/多动障碍。这些药物均基于III期临床试验数据提交申请，部分已获优先审查资格，有望为相应疾病患者提供新的治疗选择，其中皮下注射lecanemab有望使阿尔茨海默病患者实现家庭用药，而吸入胰岛素Afrezza则可能成为首个无需注射的儿科糖尿病胰岛素选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)根据特朗普总统于2026年4月18日签署的行政命令，宣布采取一系列监管行动以加速严重精神疾病的治疗进展。FDA向三家公司发放了国家优先权凭证，用于研究赛洛西宾治疗难治性抑郁症和重度抑郁症，以及甲卡西酮治疗创伤后应激障碍(PTSD)。此外，FDA还批准了一项诺洛博格碱盐酸盐的早期临床研究继续推进，这是FDA首次允许在美国进行源自非洲Tabernanthe iboga灌木的致幻剂衍生物的临床研究，旨在治疗酒精使用障碍。FDA还计划尽快发布最终指南，为开发血清素-2A受体激动剂及相关产品的公司提供指导，这些药物有望解决国家心理健康危机，特别是针对退伍军人的心理健康问题。

根据美国CDC WONDER数据库1999-2020年的最新研究数据显示，虽然心脏病发作相关心源性休克的死亡率在过去20年间有所下降，但充血性心力衰竭和心律失常相关心源性休克的死亡率自2010年以来急剧上升，增幅超过10%，尤其是男性群体受影响更为严重。该研究在2026年心血管造影与介入学会科学会议暨加拿大介入心脏病学协会峰会上公布，强调了非缺血性心源性休克日益严重的公共卫生挑战，指出男性在心力衰竭相关死亡中增长率达5.71%，高于女性的4.56%，心律失常相关死亡中男性增幅达4.93%，高于女性的3.89%，呼吁建立区域性休克治疗系统、改善机械支持设备获取渠道，并开展针对非缺血性心源性休克的针对性临床试验。

辛辛那提大学医学院开展的开创性研究展示了急诊医学研究人员如何与全国社区急救医疗服务合作，通过采集心脏骤停患者的血液样本进行分析，以调查心脏骤停的多种潜在原因。研究团队已收集18个样本证明方法可行，并计划扩大规模收集700名患者样本，长期目标是开发即时诊断工具，实现针对不同类型心脏骤停的精准治疗，最终提高目前仅10%的存活率，解决每年30万例院外心脏骤停病例带来的医疗挑战和113亿美元经济损失问题。

最新研究分析了来自三项主要美国国立卫生研究院(NIH)研究的20,000多名患者数据，发现脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高与残余心血管风险相关，需要积极的风险降低措施。研究表明，Lp(a)≥175 nmol/L与主要不良心血管事件、心血管死亡和中风风险增加独立相关，但与心肌梗死风险无显著关联。这一风险在已有心脏病患者中更为明显，提示即使接受标准治疗，高Lp(a)水平仍构成残余心血管风险，应进行常规血液检测以早期识别并采取积极干预措施，包括严格控制低密度脂蛋白胆固醇和其他心血管风险因素。

本文报道了麦克马斯特大学生物化学与生物医学科学教授杰瑞·赖特博士与《环球邮报》健康科学记者詹妮弗·杨就对抗危险的抗生素耐药性超级细菌问题进行的读者问答。文章详细介绍了超级细菌的威胁、当前最具危险性的耐药菌种、新药研发与商业化面临的挑战，以及抗菌素耐药性作为"一体健康"问题对人类、动物和环境的广泛影响。专家警告，到2050年，抗菌素耐药性可能导致每年1000万人死亡，超过当前癌症死亡人数，但这一危机尚未引起足够重视，需要全球共同努力应对。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布向3家公司发放国家优先凭证，以加速审批潜在迷幻药物，这些公司正在研究赛洛西宾治疗难治性抑郁症和重度抑郁症，以及甲卡西酮治疗创伤后应激障碍(PTSD)。FDA表示此举有望解决美国心理健康危机，并强调药物开发必须基于可靠的科学和严格的临床证据。该决定是在特朗普总统签署行政命令要求加速迷幻药物审批后做出的，标志着美国在探索迷幻药物治疗精神健康问题方面迈出了重要一步。

德州农工大学最新研究显示，脑衰老和脑雾症状可能具有可逆性且无需手术干预，通过含微小RNA的鼻腔喷雾可抑制记忆中心炎症通路，数周内显著改善症状并维持数月；同时证实每周仅15-20分钟高强度运动即可在五年内降低40%死亡率，而高剂量阿司匹林对林奇综合征患者具有特定防癌效果，这些发现为脑健康管理及慢性病预防提供了突破性临床依据，相关疗法正推进大规模安全性验证。