西地那非改善Leigh综合征患者的症状
一项由柏林夏里特医学院等机构进行的研究发现,治疗勃起功能障碍的药物西地那非(伟哥成分)能够显著改善Leigh综合征患者的症状。Leigh综合征是一种罕见的遗传性代谢疾病,主要影响儿童,表现为严重的神经和肌肉症状。在涉及6名患者的初步试验中,西地那非在几个月内明显增强了患者的肌肉力量,部分患者神经系统症状消失,代谢危机恢复加快,癫痫发作得到控制。研究人员通过干细胞筛选5000多种已获批药物,发现西地那非能改善神经细胞功能,并在脑类器官和动物模型中验证了效果。欧洲药品管理局已授予其孤儿药资格,研究团队计划开展更大规模的欧洲多中心安慰剂对照临床试验,以确认疗效并推动该药用于Leigh综合征的获批。

