阿尔茨海默症的“神药”lecanemab被最新研究证实可将疾病进展延缓四年。研究人员发现,早期接受该药物治疗的患者认知功能出现改善或未继续恶化。
针对478名连续使用药物四年的患者试验显示,其平均认知评分仅上升1.75分——显著低于常规每年1-2分的恶化幅度。英国目前有近百万痴呆症患者,其中阿尔茨海默症最常见。随着患者数量预计2040年将增至140万,对新疗法的需求日益迫切。
在多伦多举行的阿尔茨海默症协会国际会议上公布的新数据显示,该药物对tau蛋白水平较低(阿尔茨海默症进展标志物)的患者效果最为显著。这类患者中69%在四年里病情未恶化,56%的认知评分出现改善。
耶鲁大学医学院阿尔茨海默症研究单位主任Christopher Van Dyck教授表示:“我们关注的是争取到的时间。虽然病情终将恶化,但进程被明显延缓。”
lecanemab已于去年获英国批准,作为疾病修饰药物可直接针对阿尔茨海默症病因。其作用机制通过靶向清除脑内β-淀粉样蛋白斑块,后者被认为是引发神经元毒性的关键因素。同类药物donanemab也显示出记忆和认知衰退速度减缓超过20%的效果。
尽管英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准了这两种药物,但NHS认为其疗效“过于有限”而拒绝纳入医保。阿尔茨海默症研究英国分部研究主任Sheona Scales指出:“最新数据表明这类疗法不仅能短期延缓恶化,甚至可能长期改变疾病进程。接受早期治疗且tau水平低的患者,超半数在四年后仍保持认知稳定或改善。这是首批疾病修饰疗法的第一波成果,虽然进展令人鼓舞,但仍有许多未知领域待探索。”
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