Insilico Medicine计划在其计算机设计的药物在二期临床试验中显示出对特发性肺纤维化（IPF）患者呼吸健康的改善后，推进该药物进入关键性临床试验。
该研究围绕Insilico的ISM001-055进行，这是一种通过生成式AI开发的小分子，旨在靶向TNIK（Traf2-和NCK-相互作用激酶）。中期试验在中国21个地点招募了71名患者，患者被随机分配接受安慰剂、每天一次30毫克ISM001-055（QD）、每天两次30毫克（BID）或每天一次60毫克ISM001-055，持续三个月。
根据11月12日与Fierce Biotech分享的新闻稿，主要结果表明，在12周时，衡量用力肺活量（FVC）变化的疗效终点显示出剂量依赖性的改善。FVC是衡量呼吸健康的一个常见指标，量化了一个人深吸气后能呼出的最大空气量。
与基线相比，每天一次接受60毫克ISM001-055的患者平均FVC提高了98.4毫升，而接受安慰剂的参与者平均下降了-62.3毫升。
相关
Insilico '揭开' AI药物发现过程的面纱，以说服怀疑者
据Insilico称，ISM001-055被发现是安全且耐受性良好。根据ClinicalTrials.gov，该研究的主要终点是至少发生一次治疗出现的不良事件的患者百分比。11月12日的新闻稿中未分享具体数据。
该公司表示，大多数与药物相关的不良事件严重程度为轻度或中度，腹泻（14.8%）和肝功能异常（14.8%）是最常见的ISM001-055相关不良事件。
研究人员还使用慢性咳嗽量表Leicester Cough Questionnaire测量了功能和生活质量的改善。Insilico报告称，与安慰剂组相比，每天一次60毫克组在第12周时总评分提高了2分。其他两个剂量组未显示出有意义的改善。
完整的数据集将在即将举行的医学会议上分享，并将在未命名的医学期刊上发表。
“我对在ISM001-055治疗的IPF患者中观察到的积极结果印象深刻，特别是FVC的令人鼓舞的改善，”北京协和医学院教授兼试验首席研究员徐佐军博士在公司新闻稿中表示。“这不仅反映了ISM001-055减缓疾病进展的潜力，还暗示了其阻止甚至逆转疾病的能力。”
相关
Insilico Medicine开始其AI设计药物用于肺纤维化的人体试验
为了进一步推进该项目，Insilico欢迎Carol Satler博士加入，担任临床开发副总裁。Satler从Respira Therapeutics加入该公司，担任首席医疗官和总裁，负责Insilico的非肿瘤学项目，包括主要资产ISM001-055的开发。
基于这些结果，位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司计划与监管机构会面，讨论启动该适应症的关键性试验。
IPF是一种慢性疾病，会导致肺部瘢痕形成，使呼吸更加困难。现有的治疗方法可以减缓疾病进展，但不能阻止或逆转它。
就在几周前，大型制药公司安进在二期试验中未能达到任何主要或次要终点后，终止了一个IPF项目。该试验的主要目标是在52周的治疗后改善患者能用力呼出的最大空气量。
德国制药公司勃林格殷格翰则取得了更好的运气，该公司在9月份报告称，其IPF候选药物奈德米拉斯特在晚期试验中与52周时FVC的改善有关。该公司计划申请奈德米拉斯特的批准，并正在进行第二项三期试验，这次针对进行性纤维化性间质性肺病。
(全文结束)
