白宫发布的最新AI行动计划彰显了美国引领全球人工智能创新的雄心。该计划提出加速AI在医疗、能源、制造等关键领域应用的战略框架，虽未专门针对生命科学领域，但其中涉及监管改革、数据基础设施和科研赋能的条款，对临床研究组织（CRO）、临床技术组织（CTO）和制药企业具有重要启示。此文件不仅是政策指南，更要求行业主动参与、探索创新并发挥领导作用。
该计划强调AI在"新材料发现、新化学合成、新药制造"中的核心地位，确认了AI在生物医药创新中的关键作用。本文探讨了该计划对行业的潜在影响，并提出ACRO（临床研究组织协会）对负责任地利用AI加速安全有效药物开发的建议。
通过智能监管推动AI应用
行动计划指出，AI应用的主要障碍并非技术可用性，而是传统行业应用不足。医疗领域AI规模化应用受限的原因包括：监管不确定性、对AI输出结果的信任缺失，以及训练/调优/测试所需"高质量数据"的获取难度。为此，计划要求各机构审查并修订阻碍创新的法规，与14192号行政令的去监管化方向保持一致。目前尚不确定FDA新发布的药物和医疗器械指导文件草案是否会受影响——这些文件已被业界视为推动创新的积极举措，FDA正在根据公众意见进行完善。
计划提出建立监管沙盒和AI卓越中心，在灵活监管环境下开展真实场景测试。虽然具体细节待定，但在药物开发领域，这可能允许企业与监管机构合作测试：AI驱动的方案优化、试验监测、数字孪生、AI衍生生物标志物、药物警戒等技术。FDA的此类沙盒机制可促进迭代学习和经验共享，还可能加速AI工具在药物开发工具计划中的认证流程（该流程此前因效率低下饱受诟病）。
ACRO支持这一方向，建议FDA建立药物开发专用AI沙盒，并主张CRO企业应平等参与，因CRO掌握着超过生物制药公司的临床试验数据资源。
从审慎到信任：构建AI标准体系
国家标准化与技术研究院（NIST）被指定牵头制定医疗领域AI标准，并需广泛征集公共机构、私营部门和学术界意见。这对影响药物审批决策的AI应用（如试验入组AI模型、电子病历非结构化数据提取、数字孪生对照模拟、终点预测、实时安全信号监测）尤为重要。此类应用需要针对具体使用场景制定验证基准和性能阈值，ACRO建议这些标准应与FDA基于风险的可信度评估框架协同，该框架已为AI证据可靠性评估提供结构化方法。
计划同时支持参考数据集和共享评估方法建设，这对可重复性至关重要。"癌症研究之友"等机构强调"基准测试和高质量公共数据集是安全可扩展AI的基础"。ACRO建议FDA在肿瘤学和罕见病领域建立参考数据集和性能指标，特别强调数据需代表目标患者群体。
高质量数据：战略性资产
行动计划将"优质数据"作为核心要素，提出创建全球最高质量的生物、化学、医学科学数据集。国家科学基金会（NSF）和能源部（DOE）将构建安全计算环境，通过国家安全数据服务（NSDS）整合NIH、CMS、CDC、FDA等机构数据（以隐私保护为前提）。但赞助商拥有的商业机密数据保护机制尚不明确，生物制药行业的参与需明确保护规则。
ACRO建议行业研究人员平等参与安全数据计划。行业掌握的经严格整理数据（如去标识化真实世界数据、基因组库、临床试验注册库）可通过安全环境用于开发外部对照臂研究、患者筛选、精准医疗模型。同时强调全球数据代表性，建议考虑联邦学习模式——在不集中数据的前提下实现跨机构模型训练，这对保护患者隐私和知识产权至关重要。
AI实验室驱动科学突破
行动计划针对实际瓶颈提出：AI预测价值需快速规模化验证。计划推动建设"云驱动实验室"，将AI模型与机器人实验结合。已在化学和生物学领域出现的"自驱实验室"模式或将变革药物发现，使化合物合成与测试效率大幅提升。
ACRO建议NIH、FDA等机构推动产学研合作，组建包含学术界、制药企业、CRO等多方的公私伙伴关系。此类合作可整合资金、基础设施、监管专长和运营能力，攻克重大科研目标。
文化变革：AI作为合作伙伴
计划倡导"先试先行"文化，但医疗AI应用需解决人力信任与能力问题。ACRO成员调查显示，生物制药行业领导普遍认为当前 workforce 未充分掌握AI等创新技能。行业需投资员工培训，提升AI设计、验证和部署能力，实现"增强智能"而非替代人类。
CRO、CTO和制药企业行动建议
- 积极参与沙盒试点
提前准备参与FDA或跨机构监管沙盒，塑造监管预期。
- 对接标准建设
跟踪NIST标准进展，确保工具通过国家认证指标验证。
- 安全利用公共数据
通过NSDS等安全环境，将政府数据与自有数据整合。
- 建立良好AI实践框架
参考GCP/GMP规范，建立模型透明度和可重复性机制。
- 人力资本投入
培训跨职能团队掌握AI在试验设计与分析中的应用。
患者的未来愿景
若能妥善实施，该计划将加速安全药物开发、缩短试验周期、通过优化招募和个性化干预扩大患者参与。通过可预测的监管、先进预测模型、快速实验和高质量数据，药物开发体系将变得更高效、智慧和公平，确保创新成果及时惠及患者。ACRO及其成员已为领导此轮生物医药创新做好准备。
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