cTAP公布新型杜氏肌营养不良症预后评分,可更准确预测患者丧失行走能力
协同轨迹分析项目(cTAP)公布了一种新型预后评分系统,该系统基于杜氏肌营养不良症(DMD)患者从地面起身和10米步行/跑步两项功能评估指标,可更准确预测患者丧失行走能力的时间。这项研究发表在《神经病学》杂志上,通过将患者分为五个风险组,最低风险组丧失行走能力中位时间为4年以上,最高风险组仅为0.9年。该评分已在独立数据集上得到验证,比现有模型更精确,有助于临床医生为患者提供更个性化的医疗建议,优化临床试验设计,并支持家庭提前规划。这一成果体现了患者组织、学术界和医药产业合作推动罕见病研究的重要价值,对改善杜氏肌营养不良症患者的治疗和生活质量具有重要意义。

