Anavex Life Sciences公司股价今日下跌超过三分之一，此前该公司放弃了其阿尔茨海默病治疗药物blarcamesine在欧盟的上市申请。这家纽约生物技术公司表示，已撤回该药物作为阿尔茨海默病现有疗法（如胆碱酯酶抑制剂）附加治疗的上市许可申请，这些现有疗法通过增强神经递质功能发挥作用。
该公司透露，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的反馈明确表示，该委员会不准备给出积极意见，推荐blarcamesine作为早期阿尔茨海默病治疗药物在欧盟获批。股价因此下跌35%。该委员会去年曾表示倾向于拒绝该申请，之后Anavex要求重新审查，并将上市许可申请的范围限制在SIGMAR1基因无突变的人群——该群体在支持申请提交的临床试验中似乎对治疗有强烈反应。
Blarcamesine的作用机制被认为在于激活sigma-1受体蛋白，该公司声称该蛋白有助于维持神经元活力，并减少淀粉样蛋白斑块和tau蛋白缠结的形成，这两种是阿尔茨海默病的组织学标志。CHMP得出结论，该研究未能证明blarcamesine对整体研究人群以及无SIGMA1R突变人群的有效性，且存在方法学问题，引发了对结果有效性的担忧。该委员会还表示，副作用数据的收集方式不足以充分描述药物的安全性特征，并且担心所提供的质量数据无法排除可能致癌的亚硝胺杂质的形成。
在一份声明中，Anavex表示“仍致力于blarcamesine的持续临床开发，并推进潜在治疗选择，以解决早期阿尔茨海默病患者未得到满足的重大医疗需求。”该公司还表示将考虑CHMP提供的反馈意见，并“专注于收集更多数据并进行进一步分析，以解决提出的问题。”今年1月，该公司表示，与美国食品药品监督管理局（FDA）关于可能提交申请的会议已得到美国监管机构的“建设性反馈”。
Anavex还曾尝试将blarcamesine开发为雷特综合征（一种由X染色体上MECP2基因突变引起的破坏性神经疾病）的儿童治疗方法，但2024年的负面试验促使该公司优先考虑阿尔茨海默病项目。图片由Victoria拍摄，来自Pixabay。
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