美国健康高级研究计划署(ARPA-H)已向开发个性化基因药物的公司和机构拨付新一轮资金，获资助名单主要由这一热门领域的知名参与者组成。
这笔资金来自该机构的THRIVE计划，全称为"体内精准基因药物治疗遗传性罕见疾病"。总计，该机构将在五年期间分配高达1.6亿美元的资金。
该计划旨在支持开发创建个性化疗法的新平台，特别是用于治疗罕见儿科疾病。到项目第三年，受资助者需要已经开始首次人体试验，且至少有一项试验符合伞式模型，该模型包括针对不同患者量身定制的多种不同产品。
THRIVE计划经理达丽娅·费德尤基娜博士在7月9日的声明中表示："我们当前的系统是为一种疾病开发一种药物，并在专门针对该药物和该疾病设计的临床试验中进行测试。患有罕见遗传疾病的患者，尤其是儿童，不能等待这种传统方法。"
费德尤基娜补充道："这种创新的伞式临床试验模型将让患者及其家属参与塑造临床试验，确保这些治疗方法能够快速、经济地惠及需要它们的人群。"
获资助名单中最引人注目的机构是费城儿童医院，该医院将获得高达3890万美元的资金，用于支持去年曾引起全球关注的团队——该团队曾使用专门设计的定制基因疗法治疗了KJ·穆尔顿婴儿，修复导致其罕见代谢疾病的基因突变。
费城儿童医院在自己的声明中表示，其工作重点将是为四种罕见遗传性肝病建立平台基础设施、开展临床试验并寻求个性化基因疗法的监管批准。
这项工作将由丽贝卡·阿伦斯-尼克拉什医学博士、哲学博士领导，她是治疗KJ婴儿的团队领导者之一，以及费城儿童医院体内临床基因治疗主任琳赛·乔治医学博士。与阿伦斯-尼克拉什共同领导KJ治疗方案创建的基兰·穆苏努鲁医学博士、哲学博士也将为该项目做出贡献。
参与KJ婴儿治疗的另一个关键机构——加州大学伯克利分校的创新基因组学研究所——也将获得一些ARPA-H资金，用于推进遗传性免疫疾病的疗法。
另一个受益者是GEMMABio公司，这是一家由基因治疗先驱詹姆斯·威尔逊医学博士、哲学博士于2024年离开宾夕法尼亚大学后创立的初创公司。该生物技术公司将与AI公司Profluent Bio合作，利用机器学习为罕见肝病设计新型碱基编辑药物。
威尔逊在7月9日的声明中表示："我们相信与Profluent的合作将带来一种新颖而强大的碱基编辑方法，可应用于各种突变和遗传疾病。我们认为这些特性可能实现显著的成本降低，并有潜力提高全球范围内的可及性。"
除费城儿童医院外，其他主要医疗中心也是受资助者。根据ARPA-H的声明，圣裘德儿童研究医院将致力于骨髓衰竭疾病的研究，而马萨诸塞州总医院将开发用于罕见血管疾病的治疗方法。
Broad研究所已获得高达3450万美元的资助，将领导一个致力于罕见儿科癫痫定制治疗的团队，合作伙伴包括杰克逊实验室和费城儿童医院。
ARPA-H资助的最后一位受益者是斯坦福大学，该校将专注于一类称为"大疱性表皮松解症"的罕见遗传性皮肤病，该疾病会导致皮肤脆弱、频繁起泡以及其他并发症。
ARPA-H主任艾丽西亚·杰克逊博士在该机构的声明中表示："这一ARPA-H计划应对了医学领域最艰难的挑战之一，并可能改变遗传疾病的轨迹，扩大先进治疗方法的可及性，并加强美国在未来医学领域的领导地位。"
【全文结束】