NanoViricides, Inc.是一家公开交易的公司，也是处于临床阶段的全球领先抗病毒药物开发企业，其技术基于模仿宿主结构的纳米药物，使病毒无法逃脱。该公司近日宣布，针对MPox病毒Ia和Ib型感染及疾病的治疗性适应性临床试验方案设计已基本完成。
该适应性临床试验旨在通过一项紧凑的临床研究，提供三个关键方面的信息：患者中安全有效的给药方案、药物在患者中的安全性与耐受性，以及药物的抗病毒疗效。
整个临床试验预计招募约80名患者。公司总裁兼执行董事长Anil R. Diwan博士表示：“这是提交临床试验申请并启动试验的重要里程碑。我们的合同研究组织（CRO）和主要研究者设计了一个既经济又高效的方案，能够全面了解NV-387在治疗MPox疾病方面的安全性和有效性。”
目前尚无获批用于治疗MPox疾病的真正有效的药物。如果NV-387显示出疗效，它将成为首个在人体临床试验中显示对正痘病毒有效的药物。
如果在本次II期临床试验中NV-387显示出有效性，公司将继续在FDA的IND框架下推进NV-387用于治疗正痘病毒感染的进一步开发，以获得针对MPox以及天花适应症的监管批准。公司还计划在非洲地区获得监管批准，预计非洲的批准将早于美国，并将在欧盟及其他国家和地区寻求批准。
MPox在美国被认定为孤儿病，NV-387治疗MPox有资格获得美国FDA的孤儿药认定及相关优惠政策。
天花是一种全球关注的生物恐怖主义威胁，也是公司的重要商业机会。根据SIGA公司向美国证券交易委员会提交的年度报告，截至2024年12月31日，仅向美国政府销售Tecovirimat的销售额就已超过6亿美元。
该适应性、随机、标准治疗对照临床试验将分为两个阶段进行：
在IIa阶段，将对药物NV-387每日两次、持续六天的口服剂量与医院标准治疗（SOC）进行比较。患者将在医院隔离，并每日评估药物的安全性和耐受性参数，以及MPox疾病的临床评估参数。此外，每三天进行实验室评估，包括血液生化、全血细胞计数（CBC）、细胞因子、尿液分析、心电图（ECG）、必要时的X光检查以及病毒学检测。根据结果，主要研究者将决定是否可以延长给药天数以改善疗效。如果可行，患者将继续接受相同剂量的治疗六天，并进行相同的评估。患者将被随访直至MPox疾病完全缓解。
IIa阶段将设有两个组：10名接受NV-387治疗加标准治疗的新治疗组，以及10名仅接受标准治疗的对照组。IIb阶段的给药方案将基于IIa阶段的结果确定。
在IIb阶段，临床试验将以2:1的比例随机分配患者，新治疗组约40人，标准治疗组约20人。评估方式与IIa阶段相似，但将更关注IIa阶段中关于安全性、耐受性和疗效的关键点。
IIa阶段将在刚果民主共和国（DRC）的一个地点进行。IIb阶段可能扩展至刚果民主共和国的其他地点以及非洲其他正在经历MPox严重疫情的国家。
在II期临床试验中将使用“NV-387口服软糖”制剂。这是一种软固体剂型，设计为在口腔中附着并自然溶解，无需吞咽固体药片或胶囊。这对MPox患者尤其重要，因为MPox会导致黏膜表面出现病变，使吞咽变得痛苦且困难。MPox最广为人知的症状是皮肤上明显的疼痛皮疹，但该疾病远不止于皮肤病变，其严重程度更高。
目前，Tecovirimat和Brincidofovir是基于美国FDA“动物规则”（Animal Rule）批准用于天花和MPox的药物，即仅通过动物感染和治疗研究来证明疗效，并辅以人体安全性/耐受性临床试验。
Tecovirimat在MPox治疗的临床试验中未能显示优于标准治疗的效果。Brincidofovir则因前三名患者出现药物性肝损伤而被终止试验。尽管如此，Brincidofovir最近在由美国CDC牵头的国际联盟下重新启动，并于2025年1月左右在“MOSA”临床试验中进行了首次给药。显然，MPox Clade I引发美国潜在疫情的风险不容忽视，拥有有效的药物至关重要。
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