拜玛林制药公司正在进一步缩减研发管线，近日宣布终止一款临床前苯丙酮尿症（PKU）药物的开发。这款曾被寄予厚望的候选药物BMN 390，原本被视为已获批药物Palynziq的潜在升级版。
该公司原计划在今年晚些时候向美国FDA提交临床试验申请。拜玛林首席研发官格雷戈里·弗里伯格医生在2月接受《Fierce Biotech》采访时透露，BMN 390的设计旨在改良Palynziq的治疗效果。但公司周一发布的第二季度财报显示，经定期研发项目评估后发现该药物"未能达到预定的免疫原性阈值"，因此决定终止项目，并重新调配相关人员。
公司强调仍将致力于开发新的PKU疗法，目前有其他多个研发项目正在进行。2018年获批用于成人PKU治疗的Palynziq表现亮眼，今年第二季度销售额达1.06亿美元，同比增长20%。公司表示仍计划在年内提交青少年适应症扩展申请。
BMN 390的研发采用了创新性的POEGMA聚合物替代传统聚乙二醇技术，旨在降低免疫反应并改善皮下注射体验。尽管Palynziq仍是唯一能将苯丙氨酸水平降至正常范围的酶替代疗法，但来自日本大冢制药的口服药物已形成潜在竞争压力。
这已是拜玛林近期第三次调整研发管线：去年通过重组为骨骼疾病、酶替代疗法和基因疗法三大业务单元，裁员7%并终止了遗传性血管水肿等四个项目的研发。近期则通过2.7亿美元收购Inozyme获得ENPP1缺乏症儿童酶替代疗法的临床三期项目。
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