恩佐·波雷洛的眼睛亮了起来，他身体前倾，充满热情地描述他第一次看到实验室创造的心脏组织跳动的场景，仿佛拥有自己的生命力量。"每次带人们参观实验室，向他们展示这些跳动的心脏细胞时，我仍然感到震撼。这总是一个'哇'的时刻，"他微笑着说，放下专业术语，用通俗易懂的语言向我解释。在医学研究的深处，当波雷洛教授日常沉浸在研究中时，他从不厌倦于看到这片跳动的心肌组织，因为他知道他帮助开创的技术将为潜在数百万人带来革命性变化。
他领导默多克儿童研究所（MCRI）的干细胞医学主题和心脏再生团队，仅通过描述墨尔本皇家儿童医院繁忙走廊中实验室正在进行的工作，就让人心跳加速。对每天穿过医院大门抵达MCRI的科学家们来说，这不是抽象的研究；这些挤满年轻患者和焦虑父母的病房不断提醒着他们——如果需要提醒的话——科学进步和医学突破的紧迫性。
25多年前，当莎拉·默多克首次访问MCRI时，医学研究与患病儿童之间的这种直接联系就打动了她，当时她刚认识拉克兰·默多克（现为她的丈夫，新闻集团主席，《澳大利亚人报》的出版商）以及他强大的祖母——伊丽莎白·默多克女爵士，后者于1986年与大卫·丹克斯教授共同创立了该研究所。
莎拉·默多克回忆起参观医院的情景，看到最虚弱、最微小的婴儿在新生儿保育箱中挣扎求生，以及在隔离病房中与病魔日复一日抗争的儿童。"当我走过大厅，遇见那些毕生致力于为这些孩子寻找答案的研究人员和科学家时，一切突然清晰了，"她说。
这种以现实世界成果为基础的丰富研究给她留下了深刻印象。科学家们不仅着眼于遥远的地平线，而是深深扎根于当下。默多克想要了解更多——正在进行哪些研究，如何在国内和全球应用，需要什么？多年后，她仍在不断学习，致力于服务该研究所，并延续伊丽莎白女爵士40年前开始的支持。
自首次访问以来，默多克经常走过研究所的走廊，亲眼见证了梦想破灭、小胜和灵光乍现的时刻。她也看到了恩佐·波雷洛跳动的心脏细胞。
"波雷洛所做的一切令人难以置信，"她说。"你从他和其他研究人员身上看到的是他们的谦逊以及对工作的热情；他们毕生致力于这项工作。我现在能处于这个位置，并为帮助我们的研究人员开展工作贡献微薄之力，是一种莫大的荣誉。"
53岁的莎拉·默多克曾是国际模特、电视主持人和演员，多年来她的慈善工作一直聚焦于儿童、健康和艺术领域。她自2014年起担任MCRI董事会成员，过去五年担任联合主席。她创立并主持研究所的全球咨询委员会，是该研究所在干细胞和基因组医学、公共卫生和传染病领域工作的坚定支持者。
目前，研究所正在研究150多种影响儿童的疾病，从过敏到癌症，从罕见遗传病到自闭症。在这里发现的口服轮状病毒疫苗正在亚洲最贫困国家拯救儿童免受严重胃肠疾病之苦；一个人工智能"侦探"正在发现严重癫痫儿童大脑中隐藏的病变。在维多利亚州，标准新生儿足跟血检测常规筛查约34种疾病，现已扩展至搜索500多种可治疗的疾病，这是MCRI主导研究的一部分。
许多项目已经产生深远影响，其他项目也接近突破；例如，波雷洛的心脏再生工作可能彻底改变未来心脏护理。"他是世界上首批理解心脏再生的人之一，然后开发出这些跳动的心脏细胞，再将其扩展为心脏组织。他有没有告诉你关于心脏贴片的事？"默多克问道。
先天性心脏病是影响儿童最常见的严重健康状况之一，每100例出生中就有1例发生。人类心脏自我修复能力有限，波雷洛团队的主要工作重点是恢复受损或衰竭器官的功能。
"我们现在能够开发技术，从干细胞生长出大型人类心肌片或贴片，这些可以包裹在心脏周围，作为某种生物辅助装置，帮助增加衰竭心脏的泵血能力，"他说。
波雷洛教授预计人类临床试验将在未来三到四年内开始。这项技术的前景不仅限于治疗，还延伸至预防，不仅限于儿童，还适用于成人。
默多克表示，大部分研究打破了人口和地理边界。"我们的重点是儿童，我们的使命是让儿童有机会过上健康充实的生活，但这项工作适用于全球所有医学研究，"她说。"这也关乎公平；我们坚信，我们的研究和医学突破不应仅限于那些能够负担得起的人。你见过全球健康部门的安德鲁·斯蒂尔教授吗？"她问道，接着描述了他领导的全球消除疥疮项目，这是一种在较贫穷热带地区常见的致残性皮肤病。在另一个实验室，科学家们正在协调全球努力，开发针对A组链球菌的疫苗，这种细菌每年导致超过50万人死亡，并引起败血症和风湿性心脏病，在澳大利亚，原住民受此影响尤为严重。
默多克列举了数字、研究的技术细节、科学家的名字。生活在科学和医学发现最伟大的时代之一令人振奋，她的热情具有感染力。
研究所主任凯瑟琳·诺斯教授也感受到了这种热情。"莎拉亲力亲为，她喜欢了解所有研究，她理解并能像我一样谈论它，"她说。"她非常像现代版的伊丽莎白女爵士。"
伊丽莎白·默多克女爵士的大幅肖像悬挂在MCRI大厅，战略性地放置在实验室入口附近，技术人员在计算机屏幕上识别滑行的胰岛素细胞，研磨胸腺以收集T细胞，并监测在红色液体中旋转的脑细胞——大小如泡沫塑料豆袋填充物的白色球体。
"你看到脑类器官了吗？"莎拉·默多克说，指的是这些漂浮的细胞。"令人难以置信，不是吗？"
意大利出生的科学家西尔维娅·韦拉斯科副教授领导这个实验室，她描述了自己如何在2020年作为首届500万美元莎拉和拉克兰·默多克奖学金的一部分，从美国麻省理工学院和哈佛大学的布罗德研究所被吸引而来。她指着液体中跳舞的白色球体说："这些被称为脑类器官。我们使用干细胞构建人类大脑发育模型，以研究大脑发育和疾病，并测试新疗法。"
韦拉斯科和她的团队正在寻找神经发育障碍的新治疗方法，重点是解开自闭症谱系障碍等疾病的谜团，这种疾病在过去十年左右在澳大利亚显著增加。
自伊丽莎白女爵士和先驱儿科医生兼医学研究者大卫·丹克斯教授共同创立MCRI以来（最初名为默多克出生缺陷研究所），儿童疾病的格局已经改变。伊丽莎白女爵士见证了她童年时期的疾病，如小儿麻痹症和天花，由于疫苗的开发而被根除或基本消除。如今，肥胖、过敏、糖尿病、心理健康问题以及智力和学习障碍的浪潮要求我们的医生和研究人员具备灵活性。
该研究所的扩展——从罕见疾病和出生缺陷研究到人口和全球健康、基因组学和干细胞技术——是伊丽莎白女爵士（鲁伯特·默多克的母亲，2012年去世，享年103岁）的骄傲。
莎拉·默多克首次访问MCRI后不久，历时13年的国际人类基因组测序工作完成，这是历史上最伟大的科学壮举之一。现在，她说，技术发展如此之快，该研究所能够在三天内绘制出患病儿童的完整基因密码。
在医学中，信息就是力量，早期诊断意味着可以为个人量身定制治疗方案。"过去，一个家庭可能不得不等待大约六个月才能得到诊断，"身为三个孩子母亲的默多克说。"这六个月，当你不知道孩子得了什么病时，对父母来说是痛苦的。现在我们可以及早介入，在大约一半的病例中应用可以改变孩子生活结果或轨迹的治疗方法。"
诺斯教授提供了一个例子：癫痫影响约每200名儿童中的一名，有时后果严重。当她在1990年代学习神经学时，癫痫并不被认为是遗传性疾病。
"现在我们知道有超过1200个癫痫基因，"她说。"所以现在，当一个孩子在生命早期出现非常严重的癫痫发作，且对传统治疗线没有反应时，我们可以及早介入，提供基因诊断，在许多情况下，我们已经确定了遗传原因，并能够告诉医生，这个孩子正在接受的治疗可能使癫痫发作更严重。他们切换到另一种治疗方法，癫痫发作就停止了。"
有了正确的治疗，那些可能永远无法行走或说话的儿童可以过上正常生活，但帮助癫痫患者摆脱痛苦的不仅仅是基因检测。
在研究所研究人员开发了一种"人工智能侦探"来发现传统MRI扫描常规检查中经常被忽略的微小病变后，更多的儿童可以获得手术治愈药物难治性癫痫。
11名癫痫发作无法控制的儿童在参与MCRI研究后被治愈，包括11岁的约翰·库纳迪斯，他三年来一直遭受无法控制的癫痫发作，但手术后就再也没有发作过。"我恢复正常了，"他说。
这一发展引起了巨大兴趣，特别是来自绝望的癫痫儿童父母。"我们收到了大量信件，家长们说这是他们第一次感到有希望，"默多克说。
对普通人来说，医学进步的圣杯往往取决于个人视角和经历。如果你认识患有心脏问题的儿童或成人，你会为恩佐·波雷洛的心脏再生工作欢呼。如果你见过A组链球菌感染带来的痛苦，你会想听听儿科传染病医生约书亚·奥索维基博士的工作，他正在领导开发A组链球菌人体挑战模型以寻找疫苗。如果你受到血液疾病的影响，你会想知道MCRI研究人员如何从人体细胞在实验室中创造血液干细胞，为使用患者自身完美匹配的细胞进行血液干细胞和骨髓移植奠定基础。"佩利奇在免疫学方面的工作呢？"默多克补充道。"他的工作也非常令人印象深刻。"
佩利奇副教授研究"非常规T细胞"——一种保护机体免受感染和不同类型癌症侵害的白细胞——如何在体内产生。
这个实验室的工作能否带来癌症治疗的进步？"当然可以。我们的目标是制造现成的癌症免疫疗法，因此当患者带着3期或4期癌症前来时，我们可以说，'我们将给你一些非常规T细胞，一种特殊类型的白细胞，这些将帮助增强对癌症的免疫反应，提高你的生存机会'，"佩利奇说。
他表示，已经研究了39种以上不同类型的癌症，这些类型T细胞数量越多，生存率越高。
那么，时间框架是什么？
"目前，我们知道可以使用干细胞在体外制造它们。现在，实验室正忙于增加这些细胞的数量，"佩利奇说。
"我认为几年后，我们将能够获得足够数量的这些细胞，开始在癌症患者中进行试验。"
"为癌症找到治愈方法确实是圣杯。对于患癌症的儿童和成人，这是我们真正追求的目标。"
这听起来像是一个遥远的梦想，但莎拉·默多克提醒我，事情正在以惊人的速度发展。
"有时你可能会觉得医学研究是不可触摸的，或者还需要多年才能实现。但这一切正在发生，"她说。
"当我走在[研究所]的走廊上时，我确实感受到了这种紧迫感。在那里工作的每个人都关心产生影响，"她谈到了团队的共同目标。"我最兴奋的是，随着人工智能、基因组学、干细胞和免疫学的发展，疾病诊断和治疗将发生地震式的转变。治疗的发展将是我们一生中前所未见的。"
【全文结束】