BPGbio 公司的 BPM31510IV 已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的罕见儿科疾病认定，用于治疗原发性辅酶 Q10 缺乏症，这是一种极为罕见的线粒体疾病。原发性辅酶 Q10 缺乏症影响的人数不到十万分之一。它会阻碍身体产生辅酶 Q10 的能力，而辅酶 Q10 对于细胞能量产生和生物膜稳定至关重要。这种疾病可能导致严重的发育迟缓、肌肉无力、癫痫发作，以及潜在的致命器官损伤，症状通常在儿童早期出现。口服辅酶 Q10 补充剂未能在严重受影响的器官中达到治疗水平。BPGbio 的 BPM31510IV 利用公司的 NAi 问询生物学平台显示出了弥补这一差距的潜力，该平台将患者生物学与人工智能驱动的分析相结合。它不仅是多形性胶质母细胞瘤和胰腺癌等实体瘤的主要候选药物，对各种罕见疾病也展现出希望。
BPGbio 总裁兼首席执行官 Niven Narain 表示：“BPM31510 已开发出局部、静脉注射和口服制剂，是我们以生物学为先的药物发现和开发方法的有力范例，展示了我们的 NAi 问询生物学平台的强大预测能力，以及通过湿实验室实验和体内建模验证人工智能衍生预测的益处。通过使用无假设因果人工智能分析大量生物数据，我们能够发现并验证 BPM31510 的新潜在应用，包括其解决像原发性辅酶 Q10 缺乏症这样的线粒体疾病的潜力。”
BPGbio 的研究性治疗药物还获得了多形性胶质母细胞瘤、胰腺癌和大疱性表皮松解症的孤儿药认定，以及原发性辅酶 Q10 缺乏症的罕见儿科疾病认定。
