额颞叶痴呆（FTD）市场正因多种新兴疗法的推出而发生变化，其中包括Latozinemab、PBFT02、TAK-594/DNL593等药物。根据DelveInsight发布的《额颞叶痴呆市场洞察》报告，当前治疗实践、新兴药物、个体疗法市场份额以及2020年至2034年的市场现状和预测均得到了详细分析。报告覆盖了七大主要市场（7MM），包括美国、欧盟四国（德国、法国、意大利和西班牙）、英国以及日本。
根据DelveInsight的分析，2024年美国FTD市场规模约为6000万美元，7MM地区的总确诊流行病例约为13万例，并预计在2025年至2034年期间以显著的复合年增长率持续增长。其中，行为变异型FTD（bvFTD）占比最高，而语言变异型FTD（原发性进行性失语症）则最少。
目前，多家领先企业正在开发针对FTD的新疗法，包括Alector、Passage Bio、Prevail Therapeutics、Denali Therapeutics、GSK、Vesper Bio和Takeda等公司。这些疗法中的许多有望在未来几年进入市场。值得关注的潜在疗法包括Latozinemab、PBFT02、TAK-594/DNL593、PR006和VES001等。
Latozinemab是针对FTD-GRN的最先进疗法，已获得孤儿药资格认定（ODD）、突破性疗法认定（BTD）以及快速通道资格认定（Fast Track Designation）。该药物由Alector与GSK合作开发，目前正在进行III期临床试验。
FTD市场动态
未来几年，FTD市场动态预计将发生重大变化。由于目前尚无获批的FTD治疗方案，新兴药物有望占据市场主导地位。病例数量的增长推动了对治疗的迫切需求，同时研究兴趣的复苏为改进诊断和扩大治疗选择带来了希望。此外，新型治疗方法为突破性进展提供了广阔机会。
然而，一些因素可能阻碍FTD市场的增长。例如，疾病的病理机制尚未明确，其异质性使得临床试验充满挑战，且误诊或延迟诊断率较高，这些问题削弱了市场并成为针对性治疗和新药成功的障碍。
此外，FTD治疗对患者及其家庭造成了显著的经济负担，并影响了整体生活质量和幸福感。市场增长还可能受到新兴疗法失败、价格高昂、市场准入和报销问题以及医疗专家短缺的影响。未诊断和未报告的病例以及公众对疾病认识不足也可能抑制市场增长。
FTD治疗市场
FTD治疗药物市场按药物类别划分，包括选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRIs）如西酞普兰和氟西汀、抗精神病药、胆碱酯酶抑制剂如多奈哌齐、利伐斯的明和加兰他敏，以及NMDA受体拮抗剂如美金刚和苯二氮卓类抗焦虑药。
SSRIs及相关药物被认为是FTD患者的有希望的选择，因为它们在管理与FTD行为变异型（bvFTD）相似的精神病症状方面表现出成功。抗抑郁药和抗精神病药常被用于管理这些症状。
然而，研究表明，胆碱酯酶抑制剂对治疗FTD和进行性核上性麻痹（PSP）通常无效，甚至可能加重行为或运动症状。多奈哌齐、利伐斯的明和加兰他敏仍然是FTD及相关疾病中最常用的胆碱酯酶抑制剂。美金刚是一种NMDA受体拮抗剂，已被批准用于阿尔茨海默病，通过靶向NMDA受体过度活动相关的兴奋性毒性展现了潜在的神经保护作用。
辅助疗法在FTD管理中也发挥着重要作用。专注于步态和平衡的物理治疗有助于降低跌倒风险并提高生存率。言语治疗，特别是针对神经退行性失语症的专业治疗，对原发性进行性失语症患者有益。此外，职业治疗评估可以改善运动协调困难或失用症患者的日常生活能力。
对FTD的研究兴趣日益增长，为未来的突破和开发针对新分子通路的创新治疗铺平了道路。
FTD管线疗法及关键公司
全球多家公司正致力于开发新型治疗方案，并在过去几年取得了显著成功。目前，一些新兴市场参与者包括Alector/GSK（Latozinemab）、Passage Bio（PBFT02）、Prevail Therapeutics（PR006）、Denali Therapeutics/Takeda（TAK-594/DNL593）、Vesper Bio（VES001）等公司。
Alector的领先候选药物Latozinemab是一种单克隆抗体，旨在调节脑内免疫系统调节因子前颗粒蛋白（progranulin），后者与多种神经退行性疾病存在遗传关联。目前，该药物正在进行III期临床试验，用于治疗FTD-GRN。Latozinemab已获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和快速通道资格。
Passage Bio正在开发PBFT02，这是一种利用AAV1载体递送修饰GRN基因的基因疗法。该疗法目前正在针对携带GRN突变的FTD患者进行I/II期试验，并获得了FDA的IND批准及多个国家的监管支持。基于监管部门对其临床开发路径的积极反馈，Passage Bio计划于2025年上半年开始upliFT-D试验的剂量给药。
Denali Therapeutics与Takeda合作开发的TAK-594（也称为DNL593）是一种通过其专有的蛋白质运输载体（PTV）平台实现的静脉注射前颗粒蛋白替代疗法。前颗粒蛋白支持溶酶体健康并具有神经保护和抗炎特性。DNL593利用“脑穿梭”技术将前颗粒蛋白输送至血脑屏障。一项正在进行的I/II期试验数据显示，健康志愿者的脑脊液前颗粒蛋白水平呈剂量依赖性增加，表明药物能够有效递送至大脑。目前，FTD-GRN患者的剂量给药正在进行中。
Prevail Therapeutics正在开发PR006，这是一种一次性基因疗法，针对FTD-GRN。该疗法使用AAV9载体递送功能性GRN基因，以提高患者大脑中的前颗粒蛋白水平。PR006已获得美国和欧洲的孤儿药资格认定，以及美国FDA授予的快速通道资格。目前，该疗法正在PROCLAIM I/II期临床试验中评估。
这些新兴疗法的推出预计将在未来几年改变FTD市场的格局。随着这些前沿疗法逐渐成熟并获得监管批准，它们有望重塑FTD市场，提供新的护理标准，并为医学创新和经济增长创造机会。
近期FTD市场发展
2025年5月，Vesper Bio宣布在其正在进行的SORT-IN-2研究中，针对GRN-FTD的VES001达到了重要的Ib/IIa期入组里程碑。同月，Passage Bio在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示了PBFT02高生产力悬浮制造工艺的开发数据。
FTD概述
额颞叶痴呆（FTD）是一种神经认知障碍，表现为执行功能、行为和语言的进行性损害。其临床表现高度多样化，包括行为变化、情绪障碍、沟通困难以及有时出现的运动缺陷。家族史是一个重要风险因素，15%至40%的病例与基因突变相关，但确切的根本原因往往无法确定。
由于症状广泛且与其他神经系统或精神疾病重叠，加上缺乏明确的生物标志物，诊断变得十分困难。误诊频繁发生，因为FTD可能与精神疾病或其他形式的痴呆非常相似，使得准确检测极具挑战性。
FTD流行病学细分
FTD流行病学部分提供了7MM地区历史和当前FTD患者群体的见解以及趋势预测。它通过分析多项研究和关键意见领袖的观点，帮助识别当前和预测患者趋势的原因。
报告提供了2020年至2034年期间7MM地区的流行病学分析，细分为以下内容：
- FTD确诊流行病例
- 类型特定的FTD确诊流行病例
- 基因特定的FTD确诊流行病例
FTD市场报告指标
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研究周期 | 2020-2034
覆盖范围 | 7MM [美国、欧盟四国（德国、法国、意大利、西班牙）、英国和日本]
2024年FTD市场规模（美国） | 6000万美元
关键FTD公司 | Alector、Passage Bio、Prevail Therapeutics、Denali Therapeutics、GSK、Vesper Bio、Takeda等
关键FTD疗法 | Latozinemab、PBFT02、TAK-594/DNL593、PR006、VES001等
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