表观遗传药物新疗法靶向阿尔茨海默病基因改变
巴塞罗那大学神经科学研究所团队设计并验证了一种创新化合物FLAV-27,其作用机制不同于现有仅清除β-淀粉样蛋白斑块的药物,而是通过抑制G9a酶重新编程神经元表观基因组,纠正阿尔茨海默病进展中导致基因表达异常的机制。在动物模型中,该药物不仅减少了β-淀粉样蛋白和磷酸化tau等经典病理标志物,还恢复了认知功能、社交行为和神经元突触结构,并识别出可在血液中监测的生物标志物。这一研究为基于表观遗传的阿尔茨海默病治疗策略开辟了新途径,该药物目前处于高级临床前阶段,需进一步开展毒理学研究等步骤才能进入人体试验。

